自噬体锚定化合物选择性降低突变ataxin-3

2026年10月8日，bioRxiv发布一项预印本研究，在脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）细胞和小鼠模型中测试自噬体锚定化合物。研究称，化合物AN2与GW5074可选择性降低含扩展polyQ（84Q）的突变型ataxin-3（mAtxn3），而不影响野生型ataxin-3。目前该结果来自临床前模型，尚未见后续临床研究报道。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。