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再生元AAV基因药物Otarmeni获FDA批准治耳聋
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AI 综述
2026年9月30日，美国FDA批准再生元自主研发的基因治疗药物Otarmeni上市，用于治疗OTOF基因突变导致的9型常染色体隐性遗传性耳聋。该疗法以双AAV为载体，经一次内耳微创手术递送正常OTOF基因。据CHORD试验数据，20名受试者中80%在24周后听力明显好转，48周随访时部分受试者可分辨≤25 dB HL的低强度耳语。
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最新进展9月30日 16:09
FDA批准再生元Otarmeni上市，用于OTOF突变遗传性耳聋。报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
9月30日
- 基因治疗与细胞治疗精选再生元 Otarmeni 获 FDA 批准上市，用于 OTOF 突变遗传性耳聋
美国 FDA 批准再生元自主研发的基因治疗药物 Otarmeni 上市，用于治疗 OTOF 基因突变导致的 9 型常染色体隐性遗传性耳聋。该疗法以双 AAV 为载体，经一次内耳微创手术递送正常 OTOF 基因，CHORD 试验中 20 名受试者里 80% 在 24 周后听力明显好转，48 周随访时部分受试者可分辨 ≤25 dB HL 的低强度耳语。
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