Mavacamten真实世界研究：疗效与临床试验相当

2026年10月1日，medRxiv发布一项预印本，报告在Bronx一家三级肥厚型心肌病（HCM）中心开展的真实世界研究，评估Mavacamten用于症状性梗阻性肥厚型心肌病患者的实施情况与临床结局。研究纳入72例患者，其中67例启动治疗。结果显示，中位静息LVOT压差从基线51mmHg降至48周时7mmHg，80%患者NYHA心功能分级改善≥1级，提示真实世界疗效与临床试验相当。同时，约四分之一患者出现治疗中断或停药，近半数与保险不稳定、依从性差及REMS相关监测障碍有关。

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