Lumasiran儿童PH1患者长期随访研究

2026年10月14日，ClinicalTrials.gov登记了一项针对接受Lumasiran治疗的儿童1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的随访研究。该研究的主要目的是在更大患者群体和1至5年延长随访中，确认治疗6个月时已观察到的尿草酸排泄和血浆草酸水平下降；同时将在同一批患者中评估自治疗开始以来超声检测到的肾结石数量随时间减少的情况。目前该研究处于登记阶段，尚无随访结果公布。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。