靶向RAPTOR的反义寡核苷酸治疗GATOR1缺陷相关癫痫

2026年10月8日，bioRxiv发布预印本报道：针对GATOR1复合物（NPRL2、NPRL3、DEPDC5）功能缺失突变导致的mTORC1过度激活，研究者开发了靶向mTORC1支架亚基RAPTOR的反义寡核苷酸（ASO），以抑制GATOR1缺陷相关的病理性mTORC1活性。目前该研究处于预印本阶段，尚无后续进展报道。

AI 根据报道生成 · 2 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。