BioMarin公布晚发型庞贝病III期五年数据

2026年10月2日，BioMarin在世界肌肉学会（WorldMuscleSoc）年度大会上公布了针对晚发型庞贝病成人患者的III期研究五年数据。公司称，这些发现展示了该罕见遗传病患者的长期获益，覆盖既往接受过酶替代治疗和未接受过酶替代治疗的患者。报道未披露具体疗效数值、样本量或安全性细节，仅提供了进一步了解所展示数据的链接。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。