BioMarin· @BioMarin · X·· 2026-02-28精选AI 评分60
AI 导读
美国 FDA 已批准 BioMarin 苯丙酮尿症（PKU）药物的补充生物制品许可申请（sBLA），将其获批用途扩大至 12 岁及以上青少年 PKU 患者。该批准基于 PEGASUS III 期研究在青少年 PKU 患者中的数据。
推荐理由
FDA 扩大 BioMarin 苯丙酮尿症药物适用人群至 12 岁及以上青少年，依据是 PEGASUS III 期研究数据。
正文
The U.S. FDA has approved the supplemental Biologics License Application (sBLA) to expand the approved use of our phenylketonuria (PKU) medicine to include adolescents 12 years of age and older with #PKU.
This approval is based on data from PEGASUS, a Phase 3 study in adolescents with PKU.
Read more in our press release: http://ms.spr.ly/6011QjPeD
来源：BioMarin · x.com