AAV6载体基因组积累与小胶质细胞炎症反应

2026年10月11日，bioRxiv发布一项预印本研究，探讨AAV6载体在视网膜基因治疗中引发小胶质细胞反应与炎症的机制。研究在小型猪视网膜基因治疗模型中发现，AAV6给药后IBA1+细胞转变为阿米巴样形态，提示小胶质细胞反应，并伴随外周免疫细胞侵入视网膜。体外转导人iPSC来源小胶质样细胞（iMGLs）显示，仅AAV6出现小胶质细胞反应形态与转录组特征，其胞内病毒基因组量显著高于AAV8，并诱发DNA损伤反应。目前该研究处于预印本阶段，尚未经同行评议。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。