bioRxiv 预印本· Pereira, A., Ducloyer, J.-B., Demilly, J., Toublanc, E., Libeau, L., Robert, B., Mellet, A., Augereau, D., Comtesse, L., Larcher, T., Lebreton, A., Socheleau, P., Grard, M., Journou, M., Couzinie, C., Blouin, V., Weber, M., Le Meur, G., Le Guiner, C., Adjali, O., Cronin, T. ·· 14 小时前AI 评分36
AAV6 载体胞内基因组积累驱动视网膜基因治疗中的小胶质细胞反应与炎症
Intracellular accumulation of AAV6 genomes governs microglia reactivity and the inflammatory response in retinal gene therapy
AI 导读
在小型猪视网膜基因治疗模型中，AAV6 给药后 IBA1+ 细胞转变为阿米巴样形态，提示小胶质细胞反应，并伴随外周免疫细胞侵入视网膜。体外转导人 iPSC 来源小胶质样细胞（iMGLs）显示，仅 AAV6 出现小胶质细胞反应形态与转录组特征，其胞内病毒基因组量显著高于 AAV8，并诱发 DNA 损伤反应。
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