PhRMA任命Eric Cantor为下一任CEO，Pierre Fabre第三次申报Ebvallo获批
PhRMA宣布前国会议员Eric Cantor将于11月9日出任总裁兼CEO，接替自2015年起执掌该机构的Steve Ubl，Ubl将留任战略顾问至1月15日。
推荐理由：材料汇总了PhRMA换帅、Ebvallo第三次申报及Mirum、AbbVie近期获批与并购回报，可快速了解美国药企人事与交易进展。
#细胞/基因治疗
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STAT@statnewsAI 评分4242- STAT@statnewsAI 评分4242
PharmaphorumAI 评分3030 体内 CAR-T 可解决递送难题，但实体瘤仍需更多突破
过去 18 个月，阿斯利康以最高 10 亿美元收购 EsoBiotec、AbbVie 以 21 亿美元收购 Capstan Therapeutics、吉利德旗下 Kite 以 3.5 亿美元收购 Interius BioTherapeutics，押注可在患者体内直接生成 CAR-T 细胞的体内工程技术。
- STAT@statnews精选AI 评分5858
基因编辑公司 Beam Therapeutics 指控其一名科学家窃取知识产权，并利用这些知识产权联合创办了一家中国公司。相关指控细节见链接 https://trib.al/tc97KKy。
推荐理由：基因编辑公司指控前员工窃取知识产权并用于创办中国公司，涉及跨境知识产权争议。
U.S. FDA@FDA精选AI 评分6060推荐理由：FDA 官方披露 Tecelera 疗效补充申请获批，读者可了解其儿童滑膜肉瘤适应症的具体人群与既往治疗限定。
- STAT@statnewsAI 评分3737
Beam指控其一名前科学家在深夜和周末访问公司的电子实验室笔记本，随后利用她获取的信息创办了一家名为YolTech Therapeutics的公司。https://trib.al/m7ggYSQ
STAT NewsAI 评分4040 Beam Therapeutics 起诉前科学家窃取知识产权，涉华创公司 YolTech
Beam Therapeutics 指控其前科学家 Zi Jun "Emma" Wang 深夜和周末访问公司电子实验记录本，窃取知识产权并用于联合创办中国公司 YolTech Therapeutics，后者已与风投机构达成交易。该诉讼于上周晚些时候提起，正值美中生物科技公司关系紧张加剧之际。
FDA · 新闻稿精选AI 评分6262 Atara 重新向 FDA 提交 tabelecleucel 生物制品许可申请
Atara Biotherapeutics 宣布已重新向美国 FDA 提交 tabelecleucel 的生物制品许可申请（BLA）。该消息由 ca.finance.yahoo.com 转载，材料未披露重新提交的具体原因、适应症及审评时间安排。
ClinicalTrials.gov 临床试验AI 评分2222 NK520 治疗儿童复发/难治性急性髓系白血病的安全性与疗效研究
一项临床试验将评估 NK520 治疗儿童复发/难治性急性髓系白血病的安全性与疗效，NK520 采用静脉注射给药。该研究的主要目的为评价这一治疗方案的安全性和有效性。
ClinicalTrials.gov 临床试验AI 评分3030 TriAdeno 疫苗联合 N-803 用于早期前列腺癌主动监测的临床试验
一项临床试验正在评估靶向 PSA/MUC-1/Brachyury 三种抗原的重组 Ad5 疫苗 TriAdeno 联合 IL-15 超激动剂 N-803，用于18岁及以上早期低危或中危前列腺癌患者。受试者接受最多四个21天周期治疗，两种药物均皮下注射，于每周期第1天给药。研究纳入正在主动监测的患者，旨在观察该联合方案能否阻止肿瘤生长。
ClinicalTrials.gov 临床试验AI 评分2222 scAAV9/JeT-GAN 鞘内给药治疗巨轴索神经病临床试验
一项评估 scAAV9/JeT-GAN 鞘内注射治疗巨轴索神经病（GAN）的临床试验正在开展，受试者为 3 岁及以上 GAN 患者。该基因转移疗法通过脊髓穿刺注入脑脊液，将携带 Gigaxonin 基因的修饰病毒递送至体内细胞，主要评估安全性和潜在疗效。受试者需在 NIH 附近居住 1 个月，并接受为期 15 年、约 27 次随访。
bioRxiv 预印本AI 评分1818 Mesoplasma florum 的 DNA 转化优化及基因组移植候选受体菌株的鉴定
研究系统优化了 Mesoplasma florum 的 PEG 介导 DNA 转化流程，评估了涵盖细胞生理、DNA 制备、膜处理与恢复条件的 20 项参数，发现 DNA 拓扑结构是转化效率的最强决定因素，高度压缩的 DNA 制备物产生的转化子比常规质粒制备物最多高三个数量级。
bioRxiv 预印本AI 评分2222 GSDME 介导凋亡线粒体内膜通透化与 mtDNA 释放的结构机制
研究发现，凋亡过程中 Gasdermin E 活性形式 GSDME-N 在质膜破裂前先损伤线粒体，其孔状纳米组装体定位于凋亡细胞及分离线粒体的线粒体内膜（MIM）。
bioRxiv 预印本AI 评分2222 通过 WNT 介导的过程窗口扩展实现 iPSC 稳健心肌细胞分化
日本名古屋大学团队在 bioRxiv 发布预印本，提出在 CHIR99021 激活 WNT 后提前于第 1—5 天进行 WNT 抑制，可显著拓宽 hiPSC 向心肌细胞分化的浓度窗口，在多个细胞系中实现 ≥80% 分化效率。二维参数分析显示该策略大幅扩展了 ≥80% 的过程窗口，并抑制 MSGN1 从而减少轴旁中胚层命运。该方法在参数扰动及孔间、批次间均降低变异性，且不损害心肌细胞表型。
Nature Medicine精选AI 评分7878 静脉注射表达透明质酸酶的溶瘤腺病毒联合化疗治疗转移性胰腺癌：随机2b期试验
随机2b期VIRAGE试验在初治转移性胰腺癌患者中比较了静脉注射表达透明质酸酶的溶瘤腺病毒zabilugene almadenorepvec（VCN-01）联合吉西他滨与白蛋白结合型紫杉醇（GnP）方案与单用GnP方案，结果显示VCN-01联合GnP可延长总生存期。该研究结果发表于Nature Medicine，doi:10.1038/s41591-026-04705-y。
推荐理由：随机2b期VIRAGE试验显示静脉给药的溶瘤腺病毒联合化疗延长转移性胰腺癌总生存期，可供评估该联合策略的临床前景。
PharmaphorumAI 评分2222 异体 CAR-T 如何突破规模化生产瓶颈
异体 CAR-T 被视为突破自体 CAR-T 产能瓶颈的路径：单次供者单采可生产多个批次，足以供应数十名患者乃至整项临床研究，将行业从逐患者生产转向批次化生产。通过基因编辑敲除 T 细胞受体和 HLA II 类基因，可消除 GvHD 风险并避免宿主 T 细胞排斥，配合免疫逃逸工程引入抑制性配体，使更低剂量的清淋化疗即可维持 CAR-T 扩增与持久性。
- STAT@statnewsAI 评分1818
STAT NewsAI 评分2222 STAT+ 观点：如何看待那些半人脑小鼠
斯坦福大学教授 Sergiu Pașca 团队在 Nature 报告培育出大脑皮层由人类脑细胞构成的小鼠。作者、UC Davis 医学院细胞生物学教授 Paul Knoepfler 称读该论文时同时产生"惊叹"与"警惕"两种反应，并指出人类独特的皮层是复杂思维的核心。
安徽省医药产业创新协会AI 评分88 细胞与基因治疗产业省级经营主体培训班在合肥举办
细胞与基因治疗产业省级经营主体培训班在合肥开班，全省31家相关企业负责人及各市科技局有关负责人共110余人参加。培训邀请中国生物技术发展中心、国家开发银行、上海细胞治疗集团、复星凯瑞等单位专家，围绕生物医学新技术政策、金融服务科技创新、产品变更管理与监管要求、产业模式创新及临床转化实践授课，并设现场答疑环节。
药物分析杂志AI 评分1212 《药物分析杂志》2026年第8期（下）发布，刊载20篇论文
《药物分析杂志》2026年第8期（下）共设7个栏目、刊载20篇论文。其中，通络明目胶囊研究基于网络药理学获得35个潜在Q-Marker，并建立UPLC-UV法同时测定14个成分；另有研究系统探讨CAR-T细胞治疗产品无菌工艺模拟试验的干预活动风险评估，以及97批含虫类药物活血类中药制剂的重金属及有害元素残留与健康风险评估。
XBlab I 基因与细胞治疗AI 评分1515 Nature研究：全基因组复制塑造脊椎动物脑细胞类型演化，78%标志基因变化属亚功能化
2026年6月发表在Nature的研究整合人、小鼠、蜥蜴、七鳃鳗脑单细胞数据并新测文昌鱼成体脑，发现全基因组复制留下的ohnologue显著富集为脑细胞类型标志基因，而小规模重复基因呈负相关。约78%的标志基因使用方式变化属于亚功能化，仅约21%为新功能化。研究还发现，经实验验证的20个小脑核兴奋性神经元标志基因中有13个为ohnologue。
基因治疗与细胞治疗精选AI 评分8080 再生元 Otarmeni 获 FDA 批准上市，用于 OTOF 突变遗传性耳聋
美国 FDA 批准再生元自主研发的基因治疗药物 Otarmeni 上市，用于治疗 OTOF 基因突变导致的 9 型常染色体隐性遗传性耳聋。该疗法以双 AAV 为载体，经一次内耳微创手术递送正常 OTOF 基因，CHORD 试验中 20 名受试者里 80% 在 24 周后听力明显好转，48 周随访时部分受试者可分辨 ≤25 dB HL 的低强度耳语。
推荐理由：FDA 批准 Otarmeni 用于 OTOF 突变所致遗传性耳聋，读者可了解其 AAV 递送机制与 61 天审评路径。
细胞基因疗法精选AI 评分6060 驯鹿生物In Vivo CAR-T疗法IASO208临床试验申请获FDA默示许可
驯鹿生物的In Vivo CAR-T疗法IASO208临床试验申请获得FDA默示许可。该疗法为体内CAR-T方向，此次许可使其可进入临床阶段。
细胞基因治疗前沿AI 评分4040 英百瑞核心NK疗法获批一线结直肠癌临床试验，为第5个Ⅱ期获批
英百瑞核心NK疗法获批一线结直肠癌临床试验，这是其第5个Ⅱ期获批。
细胞与基因治疗领域精选AI 评分6767 CDE发布NAMs先锋计划，类器官与器官芯片等新方法有望为注册申报提供支持性数据
CDE发布NAMs先锋计划，类器官、器官芯片等新方法有望为注册申报提供支持性数据。该计划被视作CGT等创新药企的减负信号。
推荐理由：CDE推出NAMs先锋计划，读者可了解类器官、器官芯片等新方法在注册申报中的定位。
Eppendorf生物工艺AI 评分1515 多能干细胞领域基因编辑技术应用现状与进展盘点
多能干细胞领域的基因编辑技术应用现状与进展得到系统梳理。内容围绕该领域基因编辑技术的应用情况与最新进展展开盘点。
中国医疗器械信息网AI 评分3838 全球首个人工智能+脑机接口标准中国首发，2027年9月1日起实施
全球首个人工智能+脑机接口标准在中国首发，将于2027年9月1日起正式实施。
arXiv 定量生物学AI 评分1212 从训练中获取可解释性：应用于 TCR-表位预测
研究提出模型无关的“从训练中获取可解释性”（EFT）范式，追踪训练过程中模型解释的演化，揭示模型为何依赖特定特征及其如何组织预测证据。
基因治疗圈AI 评分2222 知因生物完成种子轮融资，用于细胞重编程技术转化
知因生物完成种子轮融资，资金将用于细胞重编程技术的转化。
细胞治疗前沿AI 评分4040 Ligand 与 AvenCell 达成最高 4700 万美元融资协议，推进同种异体 CAR-T 管线
Ligand Pharmaceuticals 与 AvenCell Therapeutics 达成最高 4700 万美元融资协议，用于推进可控同种异体 CAR-T 管线，包括抗 CD123 的 AVC-201（1b 期扩展试验，治疗复发或难治性 AML）和针对 B 细胞恶性肿瘤的 AVC-203（1a 期）。
中国医药创新与投资大会精选AI 评分5858 香港首个五年规划提出药械自主审评与100亿港元创科引导基金
香港9月16日发布首个《经济和社会发展第一个五年规划（2026—2030年）》，将生命健康列为重点新兴产业，提出成立药物及医疗器械监督管理中心、建立自主审评审批能力，并分阶段推行不依赖海外监管机构批准的“第一层审批”，目标2030年全面推行。
推荐理由：香港五年规划提出自主审评与第一层审批，读者可据此了解创新药在港注册路径与资本配套的变化。
梅斯医学 MedSciAI 评分2222 《Blood Neoplasia》综述：白血病及淋巴瘤谱系转换的分子与细胞机制
《Blood Neoplasia》发表综述，系统总结白血病和淋巴瘤复发后表型谱系转换（LS）的临床数据与机制研究，其中B细胞肿瘤转为髓系表型（"B髓系转化"）最为常见。LS保留初始肿瘤基因型特征，与儿童和成人患者极差预后相关，KMT2A重排和免疫治疗（如CAR-T）是重要危险因素。机制假说包括转分化、去分化和共同祖细胞，PAX5缺失与C/EBP转导等实验模型已阐明部分分子路径。
bioRxiv 预印本AI 评分1717 BEACON：基于条形码的单细胞 RNA 测序样本拆分新方法
BEACON 是一种新的单细胞 RNA 测序样本拆分方法，通过从数据中学习背景计数分布并将其从单个细胞中扣除，提高分类准确率，在多个人类数据集上优于现有最先进方法。该方法应用于体外癌细胞系时间序列实验，可识别与体内侵袭性肿瘤相关的基因，并适配多模态蛋白-转录组分析，增强蛋白信号恢复，鉴定出具有 Th17 样表型的 CD161 阳性效应记忆 CD4 T 细胞群。
Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分88参加#WMS2026吗？我们在第31届世界肌肉学会国际年会上有六项海报展示，会议于9月29日至10月3日在日本广岛举行。了解更多：https://wms2026.com。
BioPharma Dive精选AI 评分5858 Beam 起诉 YolTech 与 Serapha Bio，指控窃取碱基编辑商业秘密
Beam Therapeutics 于9月25日向美国马萨诸塞州联邦地区法院提起诉讼，指控中国生物技术公司 YolTech Therapeutics 及其美国合作方 Serapha Bio 使用从 Beam 窃取的商业秘密开发实验性疗法。
推荐理由：围绕碱基编辑技术商业秘密的诉讼，涉及中美两家生物技术公司及同一AATD靶点的竞争性疗法。
STAT NewsAI 评分4242 Beam Therapeutics 起诉中国生物科技公司及风投支持的初创企业，指控知识产权被盗
Beam Therapeutics 指控其前科学家 Zi Jun "Emma" Wang 深夜和周末访问公司电子实验记录本，并用获取的信息联合创立了上海 YolTech Therapeutics。YolTech 近期与风投机构 RA Capital 和 RTW 达成交易，成立新初创公司 Serapha Bio，YolTech 与 Serapha 均被列为被告。
Endpoints NewsAI 评分4242 Beam 起诉 YolTech 与 Serapha Bio，指控其窃取基因编辑技术
Beam Therapeutics 已起诉两名中国科学家及其所在的 YolTech 和 Serapha Bio 两家生物技术公司，指控其窃取该公司的基因编辑技术。Beam 是一家位于马萨诸塞州剑桥市、开发 CRISPR 碱基编辑疗法的公司。
Adam Feuerstein ✡️@adamfeuerstein精选AI 评分5858Beam Therapeutics（$BEAM）对中国一家生物科技公司及一家风投支持的初创企业提起诉讼，指控其窃取知识产权。该诉讼涉及基因编辑领域，相关报道由 STAT 发布。
推荐理由：Beam 起诉中国生物科技公司及风投支持的初创企业，涉及基因编辑知识产权争议，可了解中美生物技术领域的法律与竞争动向。
- STAT@statnewsAI 评分4242
基因编辑公司 Beam Therapeutics 指控其一名科学家窃取知识产权，并用这些知识产权联合创办了一家中国公司，该公司还与风投机构达成了交易。https://trib.al/92hsLSb