Pharmazz, Inc. 获美国 FDA IND 许可
Pharmazz, Inc. 已获得美国 FDA 的 IND 许可，可启动相关临床试验。该许可为 Pharmazz 推进其在研项目提供了监管层面的放行。
#创新药
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今日 24 条FDA · 新闻稿AI 评分2626 ClinicalTrials.gov 临床试验AI 评分2222 真实世界研究：仑伐替尼在不可切除肝细胞癌中的序贯治疗
一项观察性研究将利用真实世界数据，评估仑伐替尼一线及二线治疗不可切除肝细胞癌（uHCC）的有效性，主要终点为总生存期（OS）。二线人群为既往一线免疫治疗（Atezo/Bev或Durva/Treme）因疾病进展或毒性停药后启用仑伐替尼的患者，一线方案依据NCCN 2025指南推荐。研究为回顾性设计，随访至死亡或数据提取前末次记录。
药物设计Bistro精选AI 评分6262 清华团队在《Science》发表 DrugCLIP，实现百万倍加速的全基因组虚拟筛选
清华大学智能产业研究院兰艳艳教授团队联合智源研究院在《Science》发表 DrugCLIP 研究成果，将蛋白口袋结构与分子 SMILES 映射到同一向量空间，用余弦相似度检索替代传统分子对接，筛选速度提升 100 万倍。
推荐理由：清华团队在《Science》发表 DrugCLIP，读者可了解其向量检索思路与全基因组虚拟筛选的覆盖规模。
药物分析杂谈AI 评分1717 未到期专利：仿制药药效不如原研药药效的核心原因
原研药未到期专利是仿制药药效不及原研药的核心原因，其"核心+外围"专利体系在化合物专利到期后仍以晶型、制剂、工艺专利形成封锁。恩替卡韦晶型专利延续至2021年，仿制药只能用无水晶型，水中溶解度仅为一水合晶型的60%；伊马替尼制剂专利保护至2023年，此前仿制药血药浓度骤升骤降。专利到期后经一致性评价的仿制药与原研药疗效无显著差异。
CPHI世界制药原料中国展AI 评分1010 CPHI深圳2026制药高质量发展大会暨第五届天然产物合成和药物先进制造方法国际研讨会圆满收官
9月16日至17日，CPHI深圳2026制药高质量发展大会暨第五届天然产物合成和药物先进制造方法国际研讨会（5th-NPSPM）在深圳会展中心（福田）举办，由深圳市坪山区小分子新药创联协会、南方科技大学坪山生物医药研究院、上海博华国际展览有限公司共同主办。
单克隆抗体药物研发AI 评分88 酶解前为何要变性、还原/烷基化处理？糖基化如何影响胰蛋白酶切割效率及应对策略
蛋白组学前处理中，变性、还原和烷基化分别通过暴露酶切位点、打断二硫键和封闭游离巯基，使蛋白变为线性多肽链。糖基化仍会通过空间位阻、位点遮蔽和电荷干扰降低胰蛋白酶切割效率，导致糖肽信号弱、覆盖率低。应对策略包括先用PNGase F等糖苷酶去糖基化、改用Glu-C或Lys-C等多酶联用、化学辅助及强化变性，Ludger提供覆盖前处理至检测的全流程试剂方案。
细胞与基因治疗领域精选AI 评分6767 CDE发布NAMs先锋计划，类器官与器官芯片等新方法有望为注册申报提供支持性数据
CDE发布NAMs先锋计划，类器官、器官芯片等新方法有望为注册申报提供支持性数据。该计划被视作CGT等创新药企的减负信号。
推荐理由：CDE推出NAMs先锋计划，读者可了解类器官、器官芯片等新方法在注册申报中的定位。
医药BD俱乐部AI 评分5252 24小时内三笔BD交易总额67亿美元，中国创新管线价值坐标移动
医药BD俱乐部消息称，24小时内发生三笔BD交易，总额达67亿美元，中国创新管线的价值坐标正在移动。原文未提供交易方、具体品种等细节。
药品注册新手精选AI 评分6262 NMPA就优化化学药品创新药工艺验证申报资料要求公开征求意见
NMPA就优化化学药品创新药工艺验证申报资料要求公开征求意见。该材料仅提供标题信息，未披露具体条款与反馈截止时间。
CXO讯信AI 评分22 倒计时7天：ADC x XDC 创新发展高峰论坛即将开幕
ADC x XDC 创新发展高峰论坛进入开幕倒计时7天。论坛以“万物偶联”为主题，聚焦 ADC 与 XDC 领域的创新发展趋势。
人福医药研究院AI 评分2222 人福医药研究院与武汉大学合作发表BSEP抑制机器学习预测研究
人福医药研究院与武汉大学合作在《Frontiers in Pharmacology》发表研究，建立机器学习流程预测胆汁盐外排泵（BSEP）抑制。基于RDKit2D分子描述符的模型在80个内部化合物独立外部验证中MCC超过0.65、ROC-AUC达0.87，灵敏度超0.90；Boruta特征筛选将分子特征从200个压缩至30个，训练和参数优化速度提升5倍以上。
医药时间AI 评分1515 和铂医药如何成为AI制药头号玩家
和铂医药在AI制药热潮中悄然成为头号玩家。文章以和铂医药为案例，讨论其在AI制药领域的布局与地位。
太美智研医药AI 评分2222 BIONNOVA北京创新论坛回顾 | RCT之外，创新药注册的多元证据时代
在第五届BIONNOVA北京创新论坛上，太美智研法规事务部副总监任红焕指出，单一RCT证据链已不足以应对复杂监管决策，RWE、境外临床试验数据等多元证据正成为创新药注册申报新常态。
医业观察AI 评分1515 超万亿分子库+智能加速器，这家公司专攻新药源头创新
一家公司以超万亿分子库结合智能加速器，专攻新药源头创新。原文未披露公司名称、分子库具体规模数字及智能加速器的技术细节与可用性信息。
Roche@RocheAI 评分1212梅斯医学 MedSciAI 评分2020 湖北大学JACS：多功能纳米平台DPBRMN NPs用于PROTAC辅助的声免疫治疗
湖北大学刘志洪、毛志强团队与海南大学迟伟杰团队提出基态分子描述符D_H-L和V_H-L预测声敏剂ROS生成效率，并据此设计声敏剂Rd-DITPA，构建NIR-II发射纳米平台DPBRMN NPs。
梅斯医学 MedSciAI 评分2020 福建医科大学AM：高温引爆仿生半导体基质炸弹用于增强胰腺癌免疫治疗
福建医科大学附属省立医院陈实、Liao Chengyu团队与新加坡科技研究局李子彪团队开发了近红外介导的半导体聚合物-MOF纳米平台SPNMCH，整合MOF纳米支架、半导体聚合物PCPDTBT、硫化铜纳米簇和透明质酸酶（HAase）。
复宏汉霖AI 评分1212 复宏汉霖与浙江省肿瘤医院达成战略合作，深化临床科研协同与创新成果转化
复宏汉霖与浙江省肿瘤医院达成战略合作，双方将围绕临床科研协同与创新成果转化等重点领域深化合作。复宏汉霖已有10款产品在全球60余个国家和地区获批上市，其中8款在中国获批，并拥有50余项早期创新资产、全球同步推进50余项临床研究。
信达生物AI 评分3030 信达生物在2026 EADV公布匹康奇拜单抗等综合管线10项研究数据
信达生物在2026 EADV年会公布综合管线10项研究数据，涵盖匹康奇拜单抗（信美悦®，抗IL-23p19单抗）的II期及III期事后分析与亚组数据，以及IBI3013（IL-15单抗）和IBI3038（IGF-1R/IL-6双抗）的临床前成果。
医药行业研究报告精选AI 评分6969 医药工业“十五五”规划三个硬指标：FIC占比≥25%、创新药规模增速≥20%、研发强度≥10%
工信部、发改委等十部门于9月18日联合发布《医药工业发展“十五五”规划》，提出十项预期性指标，其中三个关键指标为全球创新药（FIC）占全球比例≥25%、创新药产业规模年均增速≥20%、上市药企平均研发投入强度年均≥10%。
推荐理由：规划把创新药发展目标从定性转为定量，读者可据此判断FIC占比、产业增速与研发强度对企业的实际约束。
生物制药之家AI 评分2222 2026年度全球制药企业50强榜单：礼来跃居第一，5家中国药企上榜
美国《制药经理人》杂志公布2026年度全球制药企业50强榜单，礼来以607.77亿美元处方药年销售额跃升至第一，较上一年增长49.3%，上年榜单仅列第11位。默沙东以155.95亿美元研发投入居首，共有5家中国药企进入50强，其中云南白药排名第33位、上海医药集团第39位、中国生物制药第41位、华东医药第48位、江苏恒瑞医药第49位。
中国医药创新与投资大会精选AI 评分5858 香港首个五年规划提出药械自主审评与100亿港元创科引导基金
香港9月16日发布首个《经济和社会发展第一个五年规划（2026—2030年）》，将生命健康列为重点新兴产业，提出成立药物及医疗器械监督管理中心、建立自主审评审批能力，并分阶段推行不依赖海外监管机构批准的“第一层审批”，目标2030年全面推行。
推荐理由：香港五年规划提出自主审评与第一层审批，读者可据此了解创新药在港注册路径与资本配套的变化。
中国医药创新促进会AI 评分3030 从“十五五”到全球市场：香港健康产业的新坐标与中国医药创新国际化新路径
香港特别行政区政府9月16日发布首个五年规划（2026—2030年），提出建设香港成为国际医疗创新枢纽，深化药物及医疗器械监管改革，建立自主药械审评审批能力，并分阶段实施新药“第一层审批”，力争2030年或以前全面实施。
梅斯医学 MedSciAI 评分4040 天津血研所团队：脂质体米托蒽醌可克服获得性耐药并增强维奈克拉在AML中的协同作用
中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）团队发现，脂质体米托蒽醌在MLL-AF9 AML小鼠模型中较游离米托蒽醌显著延长生存（中位生存未达到 vs 37天），且骨髓抑制更轻、不诱导获得性耐药。
Endpoints News@endptsAI 评分2020医麦客（公众号）AI 评分2222 华赛伯曼上海总部落地张江药谷，FAST-TIL 冲刺 2027 年递交上市申请
华赛伯曼上海总部于 9 月 28 日在张江细胞产业园正式启用，将承担前沿研发策源、全球临床合作统筹与商业化布局等职能。
生物制品圈（公众号）AI 评分2727 中国医学科学院 iPSC 转化资源库亮相 CSGCT：800+ 科研级、近 200 株临床级细胞系
中国医学科学院 iPSC 转化资源库在 2026 年 9 月 19 日至 20 日于北京中关村举行的中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）上亮相，已拥有 800 余株患者特异性科研级 iPSC 和近 200 株具备完整自主知识产权的临床级 iPSC 细胞系，可支撑新药 IND 申报。
医药地理（公众号）AI 评分2222 2026年全球制药50强榜单：礼来凭替尔泊肽首登榜首，中国药企License-out交易创新高
《制药经理人》2026年全球制药50强榜单显示，礼来凭借替尔泊肽（Mounjaro/Zepbound）销售额365.07亿美元、同比增长约1.2倍，从第11位跃升至榜首，首次登顶，取代默克可瑞达成为新“药王”。
医药笔记（公众号）AI 评分2222 从BMI到腰围：读懂减重疗效评价的另一把标尺
多部2026年国内外指南强调，BMI无法反映身体组成和脂肪分布，腰围应作为腹型肥胖及心血管-肾脏-代谢（CKM）风险评估的常规补充指标。中国超重人群中约40.7%、肥胖人群中约89.6%为腹型肥胖，即使BMI未达肥胖标准，腰围及腰高比均超标者也占19.5%。中国Ⅲ期减重研究中平均腰围下降约9-15 cm，其中GEMINI-1中瑞普泊肽6 mg治疗48周腰围减少14.4 cm。
医药速览（公众号）精选AI 评分6262 Nature：Kevan Shokat团队设计双位点激酶抑制剂PonatiLink-2，兼顾耐药与脱靶
Kevan Shokat团队在Nature发表研究，将ponatinib与asciminib连接为双位点（bitopic）抑制剂PonatiLink-2，系统考察配体、连接位点与linker长度三个变量。
推荐理由：原文给出双位点抑制剂在耐药突变与386种激酶选择性筛选中的对比数据，可据此理解该设计框架的取舍逻辑。
同写意（公众号）精选AI 评分6262 FDA发布加速IND试点最终方案，与中国展开早期临床竞速
FDA于9月15日发布加速新药研究（Expedited IND）试点项目最终方案，计划从申请者中选出约8至10组Sponsor-QRI组合参与，申请截止10月30日。
推荐理由：梳理FDA加速IND试点的并行推进与滚动审评机制，并对照中国IND审评时限与IIT双轨体系，呈现两国早期临床效率差异的制度成因。
医药经济报（公众号）AI 评分2222 拆解9月合成生物融资案例：四大高确定性赛道与落地路径
9月合成生物学融资节奏加快，金斯瑞生物科技配售募资约23.3亿港元，莱檬生物完成近2亿元B轮融资，良平生物、优甜生物、植生优谷等早期项目也相继落地。投资机构不再为平台能力单独买单，转而要求企业说清产品形态、客户来源和现金流时点，生物饲用营养、新型甜味蛋白、RNA生物农药和医用生物材料四个方向确定性相对突出。
药智网（公众号）AI 评分4040 五年后谁将是中国最畅销的创新药？泽布替尼、Carvykti 等六款候选品种解析
按“Chinese-developed molecules”口径梳理，泽布替尼、西达基奥仑赛（Carvykti）已突破10亿美元，替雷利珠单抗、芦康沙妥珠单抗、阿美替尼、伏美替尼正加速接近，康方生物依沃西单抗2032年销售额预测达85亿美元。Evaluate预计泽布替尼2030年销售额可达65亿美元，Carvykti可达52亿美元，芦康沙妥珠单抗约20亿美元。
医药魔方（公众号）AI 评分1212 中国生物制药上线业内首部 AI 医学教育短剧续作《药灵穿越—止血救苍生》
9月29日，中国生物制药官方视频号上线AI医学教育短剧《药灵穿越—止血救苍生》，将叙事场景从古代王府转向战场，把重组人凝血因子Ⅶa的临床价值从血友病拓展至急性外科止血。前作《药灵转世，重启新生》上线当天播放量突破30万、触达55万+人次。中国生物制药过去三年已在AI领域投入约6亿元，AI辅助平台覆盖小分子、ADC、siRNA等六大技术平台。
Endpoints NewsAI 评分3737 瑞典生物技术公司 AnaCardio 完成 7090 万美元 B 轮融资，推进"更安全"的心衰药物
瑞典生物技术公司 AnaCardio 完成 6250 万欧元（7090 万美元）B 轮融资，用于推进其慢性晚期心力衰竭药物的注册开发准备。
ClinicalTrials.gov 临床试验AI 评分2222 AUBE00 治疗实体瘤的首次人体 I 期临床试验
AUBE00 正在开展针对局部晚期或转移性实体瘤的首次人体、I 期、开放标签、多中心、多国临床试验，评估其安全性、耐受性、PK、PD、免疫原性和抗肿瘤活性。该研究计划入组约 90 至 130 名患者。
Nature 药物发现综述AI 评分2222 可成药 RNA 结合蛋白的细胞图谱
Nature Reviews Drug Discovery 发表 Perspective，梳理 RNA 结合蛋白（RBP）在细胞 RNA 代谢各环节的内源性与疾病相关作用，并总结其治疗靶向策略。文章特别指出，近期发现定位于细胞表面的 RBP 为药物开发带来了新机会。
- Endpoints News@endptsAI 评分2222
HUTCHMED@hutchmedAI 评分4242Nature 药物发现综述AI 评分00 药物偶联物实现细胞表面载荷释放
一种药物偶联物可在细胞表面释放载荷。该设计区别于传统需进入细胞后才释放的偶联物，为药物递送提供了新思路。