GSK 继续引进 Wave 的 RNA 药物，新增肝脏靶向项目
GSK 继续从 Wave 引进 RNA 药物，新增一个聚焦肝脏的项目。这是双方合作中 GSK 再度扩充 Wave RNA 药物管线的最新动作。
#核酸药物
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今日 1 条Fierce BiotechAI 评分4040
bioRxiv 预印本AI 评分88 阳离子化学决定原核糖体凝聚体形成：Arg > Lys > Dab > Dpr
研究比较了 Mg2+、核糖体肽与统计肽库在组织 136 核苷酸肽基转移酶中心模型（sPTC）中的作用，发现核糖体肽在接近电荷化学计量比时即可促凝聚并形成易融合的液滴，多种统计肽库同样能与 sPTC 共凝聚。
medRxiv 预印本AI 评分2020 重度抑郁症 FADS 相关代谢物的罕见变异分析
一项基于 All of Us 与 UK Biobank 共 740,373 人全基因组测序数据的罕见变异分析显示，FADS 区域罕见变异与所检测的五种血液代谢物均显著相关，但与重度抑郁症（MD）无显著关联。
bioRxiv 预印本AI 评分1212 古菌 RNA 聚合酶转录延伸过程中核小体重塑的结构基础
研究团队从 Pyrococcus furiosus 中重构了核小体相关的转录延伸复合物（TEC），并用冷冻电镜（cryo-EM）捕获了其多个延伸状态的结构。高分辨率结构显示，RNA 聚合酶与下游三个二聚体组成的 HPfB 核小体结合，并通过 Rpo1N 亚基与 HPfB 直接接触。
生物工艺与技术AI 评分1212 病毒疫苗开发新方法综述：DNA疫苗、mRNA疫苗、蛋白亚单位疫苗与反向遗传学
病毒疫苗开发正转向DNA疫苗、mRNA疫苗、蛋白质亚单位疫苗、反向遗传学疫苗和逆向疫苗学等新方法，以应对复杂病毒抗原、持续感染和快速变异病原体带来的挑战。DNA疫苗可同时诱导体液和细胞免疫，且室温稳定、成本较低；mRNA疫苗经脂质纳米颗粒（LNP）递送，开发速度快，辉瑞-BioNTech和Moderna的mRNA疫苗成为首批在多个国家获紧急使用授权的COVID-19疫苗。
新药研发质量指南AI 评分2222 【文献】加速预测稳定性测试应用于siRNA溶液的稳定性评估
一项文献研究探讨将加速预测稳定性测试用于siRNA溶液的稳定性评估。该研究聚焦siRNA溶液这一具体对象，考察加速预测稳定性测试在其稳定性评估中的应用。原文未提供更多具体数据与结论。
arXiv 定量生物学AI 评分2020 RNA-IFlow：用条件流匹配与有限策略强化学习设计 RNA
研究者提出两阶段 RNA 设计框架 RNA-IFlow 与 RNA-IFlow-RL：前者用结构条件 Dirichlet 流匹配建模序列的协同变异，后者将学到的流映射为保持配对的有限策略，并用热力学反馈进行精修。该框架在多个基准上取得领先表现，在 Rfam-27 上 Pass@1 达 85.19%，分析还显示其热力学收益、策略动态与跨设置鲁棒性。
arXiv 定量生物学AI 评分2020 OFoldNA：利用二级结构信息实现精准核酸结构预测
OFoldNA 是一个将二级结构（SS）信息融入核酸折叠与蛋白-核酸共折叠的全原子扩散模型，在无外部 SS 信息时于 FoldBench 的核酸单体折叠和蛋白-核酸共折叠任务上取得领先性能，在 DNA 单体和涉及较长核酸链的蛋白-DNA 界面上表现尤为突出。
ClinicalTrials.gov 临床试验AI 评分2222 DCR-STAT3 在成人实体瘤患者中的临床研究
一项在难治性实体瘤患者中开展的序贯、剂量递增、多中心研究，旨在评估 DCR-STAT3 的安全性、耐受性和药代动力学。
Nature 药物发现综述AI 评分2222 可成药 RNA 结合蛋白的细胞图谱
Nature Reviews Drug Discovery 发表 Perspective，梳理 RNA 结合蛋白（RBP）在细胞 RNA 代谢各环节的内源性与疾病相关作用，并总结其治疗靶向策略。文章特别指出，近期发现定位于细胞表面的 RBP 为药物开发带来了新机会。
GEN 生物工程新闻AI 评分2020 科学家用高速原子力显微镜实时观察酶切割DNA过程
日本金泽大学纳米生命科学研究所的研究人员利用高速原子力显微镜（HS-AFM）实时观察到DNase I等核酸酶沿DNA移动并反复回到易感区域后将其切断，相关成果发表于Nature Communications。
GEN 生物工程新闻AI 评分3838 病毒蛋白 NoV B2 助 saRNA 突破细胞防御
伦敦玛丽女王大学团队在《Nature Communications》发表研究，通过添加可抑制 RNA 干扰的 Nodamura 病毒 B2 蛋白（NoV B2），降低细胞对自我扩增 RNA（saRNA）的限制，使其在干细胞和普通细胞中表达更多目标蛋白。
medRxiv 预印本AI 评分3030 跨组织剪接特征可作为 ReNU 综合征的定量生物标志物
研究基于两个独立队列共30例 ReNU 综合征患者与54名对照的 RNA 测序数据，识别出483个共享可变剪接事件，并从中提炼出仅含6个位点的最小剪接特征。该特征可完全区分19例 RNU4-2 n.64_65insT 个体与54名对照，在额外5,984份全血对照中未出现假阳性，且特异性对应 U4-2 T-loop 变异。在患者来源 iPSC 皮质神经元分化模型中，该剪接特征被完整重现。
Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分1212
Ionis@ionispharmaAI 评分3636Nature 药物发现综述AI 评分00 抑制性 tRNA 可挽救囊性纤维化
抑制性 tRNA 能够挽救囊性纤维化。该研究提示，抑制性 tRNA 或可恢复因无义突变导致的 CFTR 功能缺陷，为囊性纤维化提供潜在治疗策略。
- Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分1212
今天上午加入我们第二场 RNAi 圆桌会，聚焦我们的在研 #RNAi 疗法 zilebesiran。了解高血压管理中的挑战，以及长期未控制血压对心血管风险的影响。 可观看直播或稍后回看。
- Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分88
周四加入我们 #RNAi 圆桌会议第二期。 Alnylam 的研究人员和专家将讨论 #hypertension（高血压）领域巨大的未满足需求、血压控制的重要性，以及旨在推进心血管护理的正在进行的研究。
- Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分88
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我们正在 #ESCCongress 上展示新数据，重点介绍我们在淀粉样变性和未控制高血压方面的进展。 阅读完整新闻稿：https://bit.ly/464k9N3
- Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分88
医护人员：您是否有患者表现为严重、弥漫性腹痛，并伴有看似无关的症状？这可能是急性肝性卟啉症（AHP）。随机（点）尿检是帮助诊断 AHP 的主要方法，基因检测可确定类型。
- Ionis@ionispharmaAI 评分1010
我们很荣幸，我们用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的药物获得了#PrixGalien USA最佳生物技术产品奖提名。了解更多：https://prn.to/3RJGv2R
CellAI 评分2222 膳食精氨酸驱动密码子依赖性 MHC I 类分子翻译，改善结肠肿瘤发生与呼吸道病毒感染中的免疫
膳食精氨酸通过调节精氨酰-tRNA 水平，驱动 MHC I 类分子的密码子依赖性翻译，从而调控抗原呈递。该机制可塑造抗病毒与抗肿瘤免疫，在结肠肿瘤发生和呼吸道病毒感染中改善免疫应答。
- Ionis@ionispharmaAI 评分4242
今天，我们分享了针对转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM）的III期CARDIO-TTRansform研究的更新。阅读更多：https://bit.ly/4eUoCak
Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分4242- Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分2222
- Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分3838