ClinicalTrials.gov 临床试验·2026-09-30 08:00· 16 小时前AI 评分22

scAAV9/JeT-GAN 鞘内给药治疗巨轴索神经病临床试验

Intrathecal Administration of scAAV9/JeT-GAN for the Treatment of Giant Axonal Neuropathy

AI 导读

一项评估 scAAV9/JeT-GAN 鞘内注射治疗巨轴索神经病（GAN）的临床试验正在开展，受试者为 3 岁及以上 GAN 患者。该基因转移疗法通过脊髓穿刺注入脑脊液，将携带 Gigaxonin 基因的修饰病毒递送至体内细胞，主要评估安全性和潜在疗效。受试者需在 NIH 附近居住 1 个月，并接受为期 15 年、约 27 次随访。

来源：ClinicalTrials.gov 临床试验 · clinicaltrials.gov

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