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scAAV9/JeT-GAN鞘内给药治疗巨轴索神经病临床试验
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AI 综述
2026年9月30日，ClinicalTrials.gov登记的一项临床试验显示，scAAV9/JeT-GAN鞘内注射治疗巨轴索神经病（GAN）正在开展。该试验受试者为3岁及以上GAN患者，疗法通过脊髓穿刺将携带Gigaxonin基因的修饰病毒注入脑脊液，递送至体内细胞，主要评估安全性和潜在疗效。受试者需在NIH附近居住1个月，并接受为期15年、约27次随访。
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最新进展9月30日 08:00
该试验登记信息显示，受试者需在NIH附近居住1个月并接受15年随访。报道时间线
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9月30日
- ClinicalTrials.gov 临床试验scAAV9/JeT-GAN 鞘内给药治疗巨轴索神经病临床试验
一项评估 scAAV9/JeT-GAN 鞘内注射治疗巨轴索神经病（GAN）的临床试验正在开展，受试者为 3 岁及以上 GAN 患者。该基因转移疗法通过脊髓穿刺注入脑脊液，将携带 Gigaxonin 基因的修饰病毒递送至体内细胞，主要评估安全性和潜在疗效。受试者需在 NIH 附近居住 1 个月，并接受为期 15 年、约 27 次随访。
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当前热度 6·可比范围峰值 7（9月30日 21:00）·近 24 小时可比范围变化 –
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