3D桥接ASO增强DMD外显子44跳跃

2026年10月8日，bioRxiv发布预印本，研究人员开发出双靶向三维桥（3D-bridge）反义寡核苷酸（ASO），通过工程化三级相互作用提高靶RNA结合亲和力与占据的靶残基数量，用于跳过dystrophin mRNA外显子44。经患者来源肌管优化末端与核糖化学修饰后，LNA/DNA mixmer活性最强，在患者原代肌母细胞及MyoD重编程成纤维细胞分化的肌管中，其外显子跳跃效力与活性均优于此前报道的ASO。

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