bioRxiv 预印本· Shoffner, G., Barthelemy, F., Pi, J., Manoian, S., Nguyen, B. T., Little, I., Nelson, S. F., Miceli, M. C., Guo, F. ·· 1 天前AI 评分36
双靶向3D-bridge ASO增强外显子44跳跃，用于治疗杜氏肌营养不良
Structural engineering of dual-targeting antisense oligonucleotides enhances exon 44 skipping for treating Duchenne muscular dystrophy
AI 导读
研究人员开发出双靶向三维桥（3D-bridge）反义寡核苷酸（ASO），通过工程化三级相互作用提高靶RNA结合亲和力与占据的靶残基数量，用于跳过dystrophin mRNA外显子44。经患者来源肌管优化末端与核糖化学修饰后，LNA/DNA mixmer活性最强，在患者原代肌母细胞及MyoD重编程成纤维细胞分化的肌管中，其外显子跳跃效力与活性均优于此前报道的ASO。
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