工程化嵌合蛋白替代ALS致病FUS和TDP-43

2026年10月8日，bioRxiv发布预印本研究，针对ALS相关致病蛋白FUS和TDP-43，研究人员通过在两种蛋白上附加优化的抗聚集基序，设计出工程化嵌合RNA结合蛋白。报道称，这些嵌合蛋白可增强核定位与可溶性，并功能性替代致病蛋白：嵌合FUS在疾病iPSC来源神经元中恢复神经突生长，嵌合TDP-43在患者来源成纤维细胞中抑制隐蔽外显子纳入。该策略通过自调控机制降低聚集倾向内源蛋白水平，同时兼顾蛋白聚集与错定位问题，为神经退行性疾病的治疗性蛋白替代提供通用思路。目前该研究为预印本阶段，尚未见同行评议或后续进展报道。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。