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FDA批准Ultragenyx基因疗法Fayuvi治疗MPS IIIA
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AI 综述
2026年10月5日，Nature药物发现综述报道，美国FDA已批准Ultragenyx Pharmaceutical的基因疗法rebisufligene etisparvovec（商品名Fayuvi），用于治疗儿科MPS IIIA（Sanfilippo综合征A型）患者。报道称，这是FDA批准的首个用于这一罕见神经退行性溶酶体贮积症的治疗选择。目前进展为获批上市。
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最新进展10月5日 08:00
FDA批准Ultragenyx基因疗法Fayuvi，为首个MPS IIIA治疗选择。报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
10月5日
- Nature 药物发现综述精选Ultragenyx 基因疗法 Fayuvi 获 FDA 批准治疗 MPS IIIA
美国 FDA 已批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的 rebisufligene etisparvovec（Fayuvi），用于治疗儿科 MPS IIIA（即 Sanfilippo 综合征 A 型）患者。该基因疗法是 FDA 批准的首个用于这一罕见神经退行性溶酶体贮积症的治疗选择。
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