Nature 药物发现综述· Asher Mullard·· 13 小时前精选AI 评分74
Ultragenyx 基因疗法 Fayuvi 获 FDA 批准治疗 MPS IIIA
Gene therapy for rare lysosomal storage disorder nabs FDA approval
AI 导读
美国 FDA 已批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的 rebisufligene etisparvovec（Fayuvi），用于治疗儿科 MPS IIIA（即 Sanfilippo 综合征 A 型）患者。该基因疗法是 FDA 批准的首个用于这一罕见神经退行性溶酶体贮积症的治疗选择。
推荐理由
FDA 批准首个用于 MPS IIIA 的基因疗法，读者可了解该罕见神经退行性溶酶体贮积症的监管进展。
来源：Nature 药物发现综述 · nature.com