靶向突变NPM1的HLA-A*11:01限制性TCR用于AML过继细胞治疗

2026年10月1日，bioRxiv发布一项预印本研究，针对急性髓系白血病（AML）开发HLA-A*11:01限制性、靶向突变NPM1（mtNPM1）的T细胞受体（TCR），用于过继细胞治疗。研究团队用mtNPM1肽AVEEVSLRK免疫HLA-A*11:01转基因小鼠，分离出6个功能性TCR。其中2个TCR在工程化人T细胞中可特异性裂解共表达HLA-A*11:01与mtNPM1的AML细胞系及原代AML细胞，且不识别相关人肽、正常外周血单核细胞（PBMC）或干细胞/祖细胞。在AML异种移植模型中，这两个TCR可控制造血器官中的AML，但治疗期间出现髓外肿瘤。目前该研究处于预印本阶段，尚未见同行评议或后续报道。

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