Egetis的Emcitate获FDA批准治疗MCT8缺乏症
先了解这件事
2026年9月29日，美国FDA批准Egetis Therapeutics的Emcitate（tiratricol）口服混悬片，用于治疗MCT8缺乏症患者的外周性甲状腺毒症，即血液中甲状腺激素水平过高引起心率加快、血压升高及代谢不良反应，这是该适应症首个获批治疗药物。同日Endpoints News报道称，该罕见X连锁遗传病可将患者预期寿命缩短至35岁，FDA于周一作出批准决定。同日Pharmaphorum报道进一步明确，获批适应症为成人和儿童MCT8缺乏症患者的外周性甲状腺毒症，是该超罕见遗传病的首个获批疗法。后续一篇由TradingView转载的FDA药品动态仅称Egetis旗下药物EMCITATE获美国批准，未披露适应症、审批机构细节及批准依据。当晚Pharmacy Times报道FDA批准替拉曲醇（Tiratricol）用于治疗MCT8缺乏症，为该罕见病首个获批治疗药物。此后FirstWord报道称FDA批准美国首个罕见甲状腺激素紊乱治疗药物，但未披露药品名称、企业及具体适应症。
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报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
- FDA · 新闻稿精选FDA 批准替拉曲醇，成为 MCT8 缺乏症首个治疗药物
FDA 批准替拉曲醇（Tiratricol）用于治疗 MCT8 缺乏症，这是该罕见病首个获批的治疗药物。该消息由 Pharmacy Times 报道。
- FDA · 药品动态精选Egetis Therapeutics 旗下药物 EMCITATE 获美国批准
Flerie 投资组合公司 Egetis Therapeutics 的药物 EMCITATE 获得美国批准。该消息由 TradingView 转载，原文未披露适应症、审批机构细节及批准依据。
- Pharmaphorum精选FDA批准首款MCT8缺乏症治疗药物Emcitate
FDA批准Egetis Therapeutics的Emcitate（tiratricol）用于治疗成人和儿童MCT8缺乏症患者的外周甲状腺毒症，这是该超罕见遗传病首个获批疗法。
- Endpoints News精选Egetis Therapeutics 的 Emcitate 获 FDA 批准用于罕见 X 连锁遗传病
Egetis Therapeutics 宣布其药物 Emcitate 获 FDA 批准，用于一种罕见 X 连锁遗传病，该病可将患者预期寿命缩短至 35 岁。FDA 于周一作出该批准决定。
- FDA · 新闻稿精选FDA 批准首个 MCT8 缺乏症治疗药物 Emcitate（tiratricol）
美国 FDA 批准 Emcitate（tiratricol）口服混悬片，用于治疗 MCT8 缺乏症患者的外周性甲状腺毒症，即血液中甲状腺激素水平过高引起心率加快、血压升高及代谢不良反应。这是该适应症的首个获批治疗药物。
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