FDA · 新闻稿· FDA·2026-09-29 05:43· 2 天前精选AI 评分62

FDA 批准首个 MCT8 缺乏症治疗药物 Emcitate（tiratricol）

FDA Approves First Treatment for MCT8 Deficiency

AI 导读

美国 FDA 批准 Emcitate（tiratricol）口服混悬片，用于治疗 MCT8 缺乏症患者的外周性甲状腺毒症，即血液中甲状腺激素水平过高引起心率加快、血压升高及代谢不良反应。这是该适应症的首个获批治疗药物。

推荐理由

FDA 批准首个 MCT8 缺乏症治疗药物，读者可了解该罕见病首个获批疗法的适应症定位。

来源：FDA · 新闻稿 · fda.gov