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碱基编辑干细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM临床试验
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AI 综述
2026年10月13日，ClinicalTrials.gov登记了一项用碱基编辑造血干/祖细胞治疗CXCR4-WHIM综合征的临床试验。该试验受试者为3岁及以上患者，研究分4个阶段：筛查、采集外周血干细胞并做基因编辑、住院约4周接受3种预处理药物后回输编辑细胞、随后5年内8次随访并延续长期随访15年。报道指出，WHIM综合征由CXCR4基因突变引起，现有药物只能控制感染而无法治愈。目前该试验处于登记阶段，尚无更多进展信息披露。
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最新进展10月13日 08:00
ClinicalTrials.gov登记碱基编辑干细胞治疗CXCR4-WHIM的临床试验，受试者3岁及以上。报道时间线
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10月13日
- ClinicalTrials.gov 临床试验精选碱基编辑造血干/祖细胞基因治疗CXCR4-WHIM的临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项用碱基编辑造血干/祖细胞治疗CXCR4-WHIM综合征的临床试验，受试者为3岁及以上患者。研究分4个阶段：筛查、采集外周血干细胞并做基因编辑、住院约4周接受3种预处理药物后回输编辑细胞、随后5年内8次随访并延续长期随访15年。WHIM综合征由CXCR4基因突变引起，现有药物只能控制感染而无法治愈。
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