碱基编辑造血干/祖细胞基因治疗CXCR4-WHIM的临床试验

ClinicalTrials.gov登记了一项用碱基编辑造血干/祖细胞治疗CXCR4-WHIM综合征的临床试验，受试者为3岁及以上患者。研究分4个阶段：筛查、采集外周血干细胞并做基因编辑、住院约4周接受3种预处理药物后回输编辑细胞、随后5年内8次随访并延续长期随访15年。WHIM综合征由CXCR4基因突变引起，现有药物只能控制感染而无法治愈。