LNP递送先导编辑校正PKU模型R408W突变

2026年10月14日，bioRxiv发布预印本研究，显示mRNA:LNP递送先导编辑（prime editor）可在体外和体内模型中对苯丙酮尿症（PKU）最常见的PAH R408W突变实现治疗相关水平的校正。研究通过共递送DNA修复调节因子RAD18并对先导编辑蛋白进行工程化改造，分别使编辑效率较PE3提升2倍和3倍，在人源化PKU小鼠模型中达到约50%的校正效率。该工作将LNP递送先导编辑确立为PKU的突变特异性非病毒治疗策略。

AI 根据报道生成 · 2 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。