bioRxiv 预印本· Yazinski, S., Canali, S., Xu, Y., Zhu, X., Nelson, J., Gao, W., Daniloski, Z., Leung-Owen, W., Winkler, F., Frassetto, A., Simon, A., Penterman, J., Maguire, S., Fuchs, D., Rybarski, J., Towner, T., Bhatia, V., Ramachandran, K., Anderson, K., Shamanth Donthi, S., Kelkar, Y., Jung, E. J., Yan, X., Stretz, L., Wulf, M., Severson, M., Reznik, B., O'Hayre, S., Huang, E., Forget, A., McKinney, K., Finn, P. ·· 1 天前AI 评分38
LNP递送先导编辑在苯丙酮尿症模型中实现PAH R408W持久校正
LNP Delivery of Prime Editors Enables Durable Correction of PAH R408W in Phenylketonuria Models
AI 导读
研究显示，mRNA:LNP递送先导编辑（prime editor）可在体外和体内模型中对苯丙酮尿症（PKU）最常见的PAH R408W突变实现治疗相关水平的校正。共递送DNA修复调节因子RAD18并对先导编辑蛋白进行工程化改造，分别使编辑效率较PE3提升2倍和3倍，在人源化PKU小鼠模型中达到约50%的校正效率。该工作将LNP递送先导编辑确立为PKU的突变特异性非病毒治疗策略。
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