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基因治疗恢复儿童视锥细胞视觉功能

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AI 综述

2026年10月14日,一项针对CNGA3相关全色盲的基因治疗研究以预印本形式发布。研究显示,7名儿童中有4名在治疗后期出现新的视锥信号到达视觉皮层,这些信号可多年重复、具有视网膜拓扑组织、可用于意识知觉并表现出更高的时间分辨率。但中央凹视力和典型色觉的恢复仍然有限,提示关键发育窗口之外的专业神经环路存在神经可塑性限制。该研究注册号为NCT03758404。

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报道时间线

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10月14日
  1. medRxiv 预印本精选
    基因修饰视锥细胞在儿童中恢复视觉功能:4/7患者视皮层出现新视锥信号

    一项针对CNGA3相关全色盲的基因治疗研究显示,7名儿童中有4名在治疗后期出现新的视锥信号到达视觉皮层,这些信号可多年重复、具有视网膜拓扑组织、可用于意识知觉并表现出更高的时间分辨率。但中央凹视力和典型色觉的恢复仍然有限,提示关键发育窗口之外的专业神经环路存在神经可塑性限制。该研究注册号为NCT03758404。

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