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medRxiv 预印本· Maimon-Mor, R. O., Farahbakhsh, M., Rider, A. T., Stockman, A., Berthy-Parker, T., Katta, M. M., Michaelides, M., Dekker, T. ·· 1 天前精选AI 评分62

基因修饰视锥细胞在儿童中恢复视觉功能:4/7患者视皮层出现新视锥信号

Genetically modified cones rescue visual function in children

AI 导读

一项针对CNGA3相关全色盲的基因治疗研究显示,7名儿童中有4名在治疗后期出现新的视锥信号到达视觉皮层,这些信号可多年重复、具有视网膜拓扑组织、可用于意识知觉并表现出更高的时间分辨率。但中央凹视力和典型色觉的恢复仍然有限,提示关键发育窗口之外的专业神经环路存在神经可塑性限制。该研究注册号为NCT03758404。

推荐理由

该研究在CNGA3相关全色盲儿童中追踪基因治疗后的视网膜信号,区分了被挽救的输入与下游神经瓶颈。

来源:medRxiv 预印本 · medrxiv.org