全化学修饰RNA纳米结构（FMRNs）实现肝脏外多基因沉默

研究者开发出全化学修饰RNA纳米结构（FMRNs），一种完全由稳定化治疗性核酸构成的无载体平台，经系统给药后表现出更优的药代动力学和肝外蓄积，其体内行为主要受流体力学尺寸而非分子量影响。利用三角形和方形几何结构，FMRNs可编程控制siRNA化学计量比，实现单一实体对最多四个基因的持续同时沉默，对心脏和肌肉的递送效果与亲脂性偶联相当。脑脊液给药显示，较大的FMRNs可改善中枢神经系统分布与滞留。