Nature Biotechnology 探讨大片段基因插入编辑的挑战与前景

碱基编辑等小片段基因编辑技术已进入临床试验，但大片段基因载荷面临编辑效率低、递送载体尺寸受限及潜在免疫原性等不同挑战。重组酶、转座酶（含 CRISPR 相关转座酶 CASTs）、基因组书写系统和逆转座子等可编程基因组工程系统为治疗提供了不同路径，但各有局限。Nature Biotechnology 邀请三位专家探讨进一步开发这些技术的最有前景策略及需改进的参数。