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AI 导读
NEJM 发布 PIONEER 研究结果,在 10 名因晚期视网膜色素变性致盲的受试者中评估了靶向神经节细胞的光遗传疗法的安全性。完整研究结果与相关机制解读已同步上线。
推荐理由
PIONEER 研究在 10 名晚期视网膜色素变性致盲受试者中评估了神经节细胞定向光遗传疗法的安全性,为这一基因治疗方向提供了早期人体数据。
正文
In the PIONEER study, the safety of ganglion cell–directed optogenetic therapy was evaluated in 10 participants with blindness due to advanced retinitis pigmentosa. Full study results: https://nej.md/4j18UMZ
Science behind the Study: Optogenetics in Sight https://nej.md/476T5x1
来源:NEJM · x.com