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FDA 批准首个用于 Sanfilippo 综合征 A 型儿童患者的基因疗法 Fayuvi
FDA Approves First Gene Therapy for Pediatric Patients with Sanfilippo Syndrome Type A
AI 导读
美国 FDA 批准 Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf），这是首个用于儿童黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，又称 Sanfilippo 综合征 A 型）患者的治疗。该批准由 FDA 新闻稿发布。
推荐理由
FDA 批准首个用于 MPS IIIA 儿童患者的基因疗法，读者可据此了解该罕见病治疗领域的监管进展。
来源：FDA · 新闻稿 · fda.gov