Vertex Pharmaceuticals· @VertexPharma · X·· 2026-07-02精选AI 评分67
AI 导读
Vertex 宣布美国 FDA 已批准其基于 CRISPR 的疗法 Casgevy 的标签扩展，将适用人群扩大至患有镰状细胞病或输血依赖型β地中海贫血的儿童。该疗法此前已获批用于相应适应症，此次标签扩展进一步覆盖儿童患者群体。
推荐理由
FDA 扩大 CRISPR 疗法在儿童患者中的适用标签，读者可据此了解基因编辑疗法在血液病领域的监管进展。
正文
A landmark update for children living with #SickleCellDisease or #TransfusionDependentBetaThalassemia: The @US_FDA has approved a label extension for our #CRISPR-based therapy.
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来源：Vertex Pharmaceuticals · x.com