UniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130四年随访数据公布

1. 01:18
   Fierce Biotech精选

   uniQure 亨廷顿病基因疗法 48 个月后未能显著延缓疾病进展

   uniQure 的亨廷顿病基因疗法在 48 个月后未能显著延缓疾病进展。Fierce Biotech 报道称，该数据令公司股价大幅下跌。

1. 23:49
   STAT News精选

   UniQure亨廷顿病基因疗法四年随访仍延缓疾病进展，但获益幅度减弱

   UniQure报告称，其亨廷顿病基因疗法植入患者脑内四年后仍在延缓疾病进展。不过与一年前的类似分析相比，该疗法获益的幅度有所减弱。

2. 23:36
   BioPharma Dive精选

   UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据公布后股价大跌 40%

   UniQure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的关键临床试验四年数据，12 名接受高剂量的受试者在 cUHDRS 量表上显示疾病进展减缓 44%，但未达到统计学显著；在 TFC 量表上减缓 61%。

3. 22:56
   Pharmaphorum精选

   uniQure亨廷顿病基因疗法长期数据公布后股价大跌

   uniQure公布亨廷顿病基因疗法AMT-130的1/2期研究更新数据，12名患者随访48个月后cUHDRS量表显示疾病进展减缓44%、TFC量表减缓61%，但cUHDRS未达统计学显著，公司股价当日下跌逾39%。15名患者的三年数据更为积极，cUHDRS和TFC分别改善80%和67%且具名义显著性。该疗法正接受FDA审评，FDA于6月同意受理其上市申请，uniQure也已向英国提交申请。

4. 22:23
   Endpoints News精选

   UniQure 亨廷顿病基因疗法显示疗效随时间减弱，股价下挫

   UniQure 披露其试验性亨廷顿病基因疗法的疗效可能不及最初预期，公司股价 $QURE 周二早盘大幅下跌。该报道正文需注册后才能阅读全文。

5. 19:17
   Matthew Herper精选

   UniQure 基因疗法四年后仍在延缓亨廷顿病进展，但获益幅度较一年前减弱

   STAT 报道，UniQure 的亨廷顿病基因疗法在四年随访中仍在延缓疾病进展。但与一年前的类似分析相比，该疗法获益的幅度有所减弱。报道由 Adam Feuerstein 撰写，原文链接为 https://www.statnews.com/2026/09/29/uniqure-huntingtons-gene-therapy-slows-disease-progression-four-years/。

6. 19:07
   Adam Feuerstein（STAT记者）精选

   Uniqure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据：疾病进展减缓 44%，不再具统计学显著性

   Uniqure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的四年随访更新，AMT-130 相较自然病史使疾病进展减缓 44%，但不再具有统计学显著性；此前三年数据为减缓 75% 且具统计学显著性。接受治疗的患者在第 3 至第 4 年进展加快，而自然病史患者趋于稳定，Uniqure 对此给出了解释。该更新发布之际，FDA 正开始对 AMT-130 进行审评。

7. 19:05
   STAT News精选

   UniQure基因疗法AMT-130四年随访仍延缓亨廷顿病进展，但疗效幅度减弱

   UniQure报告其亨廷顿病实验性基因疗法AMT-130在植入患者脑内四年后仍能延缓神经退行性疾病的进展。新分析显示，高剂量AMT-130相比大型自然病史研究匹配的外部对照组，将亨廷顿病进展减缓44%，但该差异无统计学意义。与一年前的类似分析相比，治疗获益的幅度有所减弱，这可能在其FDA审评上市申请之际引发对疗效持久性的疑问。

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