BioPharma Dive· Jacob Bell·· 1 天前精选AI 评分69
UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据公布后股价大跌 40%
UniQure tumbles with latest data for Huntington’s gene therapy
AI 导读
UniQure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的关键临床试验四年数据，12 名接受高剂量的受试者在 cUHDRS 量表上显示疾病进展减缓 44%，但未达到统计学显著；在 TFC 量表上减缓 61%。
推荐理由
四年随访数据未达统计学显著、三年数据反而更强，读者可据此理解外部对照数据库对结果解读的影响。
来源：BioPharma Dive · biopharmadive.com