STAT News· Jason Mast·· 3 小时前精选AI 评分62
杜氏肌营养不良症：外显子跳跃疗法仅惠及少数患者
STAT+: In Duchenne muscular dystrophy, a promising therapy is available to a fortunate few
AI 导读
STAT 报道称，Avidity Biosciences 的在研药物 Del-zota 通过让细胞蛋白合成机制跳过致病外显子，使患者产生缩短但仍有功能的肌肉蛋白，试验中似在部分患者身上几乎阻止了疾病进展。
推荐理由
通过两名患儿用药后的不同病程，呈现外显子跳跃疗法在可及性与个体差异上的现实处境。
来源：STAT News · statnews.com