Sarepta Therapeutics· @Sarepta · X·· 2026-01-26精选AI 评分78
AI 导读
Sarepta 公布 EMBARK 研究三年顶线结果，显示其已获批基因疗法在可行走的杜氏肌营养不良（Duchenne）患者中显著延缓疾病进展，关键功能指标为阳性。完整结果见 Sarepta.com 发布的新闻稿。
推荐理由
EMBARK 三年随访数据给出已获批基因疗法在可行走 DMD 患者功能指标上的延缓进展结果，可供关注该疗法长期疗效者参考。
正文
Today we announced positive topline three-year EMBARK results showing that our approved gene therapy significantly slows disease progression on key functional measures in ambulatory Duchenne patients. Read the release at http://Sarepta.com.
来源：Sarepta Therapeutics · x.com