bioRxiv 预印本· Garza, I. T., Ramesh, V., Hu, Y., Rioux, M., Takar, M., Higgs, H., Lykken, E. A., Adams, R., Kunach, P., Kieffer, D., Trygg, C. B., Fisher-Perkins, J. M., Kumar, A., Joachimiak, L. A., Bailey, R. M., Xing, C., Braun, S. E. A., Gray, S. J. ·· 17 小时前AI 评分38
新型AAV9变体AAV9fyhr经鞘内注射提升CNS基因递送2至6倍
A minimally modified AAV9 variant (AAV9fyhr) for enhanced CNS gene delivery by intra-CSF administration.
AI 导读
研究人员从AAV9点突变文库中筛选并经体内定向进化获得新型AAV9变体AAV9fyhr（FYHR），其两个氨基酸改变即可同时改善病毒稳定性、细胞表面结合与基因递送。鞘内注射后，AAV9fyhr在CNS多个组织中的基因递送较AAV9提高2至6倍，同时对外周组织嗜性影响极小。
来源：bioRxiv 预印本 · biorxiv.org