医药日报 · 2026 年 10 月 2 日 · 星期五
药闻·HOT
国家基本药物目录（2026年版）抗感染药物部分发布
国家卫生健康委更新调整《国家基本药物目录（2018年版）》，制定2026年版目录，自2026年9月1日起施行，并公布抗感染药物部分。赛诺菲与再生元达成最高80亿美元新合作，覆盖四款新药。欧盟批准首个用于儿童cALD的药物疗法Nezglyal。
监管与政策
国家基本药物目录（2026年版）抗感染药物部分发布
国家卫生健康委组织对《国家基本药物目录（2018年版）》进行更新调整，制定《国家基本药物目录（2026年版）》，自2026年9月1日起施行。中国感染控制杂志分享了其中抗感染药物部分，化学药品和生物制品、中成药分别按药品品种编号，不同剂型同一主要化学成分或处方组成编一个号，重复出现时标注“*”号。
审批与上市
FDA · 新闻稿一手美敦力 IN.PACT BTK 药物涂层球囊获 FDA 突破性器械认定
美敦力旗下 IN.PACT BTK 药物涂层球囊获得美国 FDA 突破性器械认定。该认定针对膝下（BTK）动脉病变治疗方向，相关报道来自 Vascular News。
FDA · 新闻稿一手Teva 地舒单抗生物类似药获 FDA 批准用于肿瘤适应症
Teva 的地舒单抗生物类似药获美国 FDA 批准，用于肿瘤适应症。该消息由 Oncodaily 报道，具体适应症与批准细节尚未披露。
FDA · 新闻稿一手FDA 受理 Celecor 在研心脏病发作药物的新药上市申请
FDA 已受理 Celecor 在研心脏病发作治疗药物的新药上市申请（NDA）。该药物目前仍处于在研阶段，此次受理意味着其上市申请进入监管审评流程。
FDA · 新闻稿一手FDA 批准用于部分微创心脏手术的视频内窥镜
FDA 批准一款视频内窥镜，可用于部分微创心脏手术。该消息由 Cardiovascular Business 报道，材料仅提供标题，未披露产品名称、厂商及具体适应症范围。
研发与临床
H3K27改变型弥漫性中线胶质瘤：初次进展后分子指导精准治疗PFS和OS均优于标准方案
澳大利亚PRISM前瞻性队列纳入68例H3K27改变型弥漫性中线胶质瘤患者，58例（85%）完成全基因组测序与RNA测序，50例（74%）获得精准指导治疗（PGT）建议，23例实际接受PGT。
诺和诺德分析：肥胖伴肝脏脂肪过多成人治疗72周后近九成肝脏脂肪恢复正常
诺和诺德公布一项针对肥胖伴肝脏脂肪过多成人的分析结果，接受治疗者中近九成在72周后肝脏脂肪水平恢复正常。治疗组肝脏脂肪含量从8.8%降至3.1%，相关结果在EASD 2026上公布。
Endpoints NewsEASD26：勃林格殷格翰减重候选药在糖尿病与肥胖适应症上落后于竞品
在 EASD26 上公布的后期临床试验中，勃林格殷格翰的主要肥胖候选药物在同时患有肥胖和 2 型糖尿病的患者中实现最高 9.8% 的体重下降。报道称该候选药在糖尿病和肥胖领域的表现落后于竞争对手。
NEJM发布survodutide治疗肥胖合并2型糖尿病3期SYNCHRONIZE-2试验结果
在EASD2026上公布的3期双盲安慰剂对照试验SYNCHRONIZE-2结果显示，在研的胰高血糖素受体-GLP-1受体双重激动剂survodutide使肥胖合并2型糖尿病成人患者体重显著下降。完整试验结果发表于NEJM，链接为https://nej.md/4yrHEMu。
罗氏在研 ER 阳性晚期乳腺癌药物 III 期数据发表于 NEJM
罗氏宣布，其针对 ER 阳性晚期乳腺癌的在研药物 III 期数据已在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表，数据显示该药在无进展生存期（PFS）方面具有显著获益。罗氏表示对此感到欣慰，并附上进一步阅读链接。
Nature MedicineINMC更新汇总分析：黑色素瘤新辅助治疗五年生存数据
国际新辅助黑色素瘤联盟（INMC）更新汇总分析，纳入1038例接受新辅助免疫检查点抑制剂（ICI）、BRAF/MEK抑制剂或ICI联合靶向治疗的黑色素瘤患者的3年和5年生存及其他结局数据。结果显示，ICI单药或ICI联合方案优于BRAF/MEK抑制剂，达到主要病理缓解的患者长期生存更好。该分析发表于Nature Medicine，doi:10.1038/s41591-026-04677-z。
STAT NewsUniQure基因疗法AMT-130四年数据：亨廷顿病进展减缓降至44%
STAT记者Adam Feuerstein采访亨廷顿病患者Lauren Holder，了解她对UniQure基因疗法AMT-130临床更新的看法。基于12名接受治疗患者的四年分析，AMT-130将亨廷顿病进展减缓44%，而公司去年报告的三年的更新显示减缓75%。疗效似乎从第三年到第四年有所减弱，UniQure对此并不担忧，但外界对该疗法的持久性提出了疑问。
NIH支持研究开发血液检测，可检出早期胰腺导管腺癌
NIH支持的一项国际多中心生物标志物研究开发出血液检测（液体活检），通过检测microRNA模式联合胰腺癌标志物CA19-9，在1785名有或无PDAC的患者中识别出约87%的早期胰腺癌患者，对癌前病变的检出率超过一半。
生产与质量
FDA · 食品安全召回一手费森尤斯卡比生产工厂因不良事件收到 FDA 警告信
费森尤斯卡比一处生产工厂在发生不良事件后收到 FDA 警告信。该消息由 biospace.com 报道，具体缺陷内容与工厂地点尚未披露。
FDA · 食品安全召回一手FDA 通报大规模滴眼液召回，产品可能未达到无菌要求
FDA 通报一起大规模滴眼液召回，原因是相关产品可能未达到无菌要求。该消息由 FOX 8 News 报道，具体产品名称、批次与召回范围尚未在现有材料中披露。
企业与市场
Pharmaphorum赛诺菲与再生元达成最高80亿美元新合作，覆盖四款新药
赛诺菲与再生元扩大研发联盟，交易总额最高达80亿美元，覆盖四款新药，再生元将获得10亿美元首付款，另有70亿美元与四款药物上市及表现挂钩。合作以处于1期、用于特应性皮炎的长效IL-13抑制剂REGN20423为首，另包括一款长效IL-4xIL-13双特异性抗体及两款处于临床前、靶向IL-4和IL-4受体α的长效抗体。
Endpoints News礼来退出 Foghorn 合成致死项目，Foghorn 裁员 40%
礼来退出了 Foghorn Therapeutics 的合成致死药物开发项目，Foghorn 因此将员工规模削减 40%。该报道来自 Endpoints News，原文正文需注册后阅读。
国际动态
PharmaTimesNeuraxpharm与Minoryx的Nezglyal获欧盟批准用于儿童cALD
欧盟委员会以特殊情况上市许可批准Neuraxpharm与Minoryx的Nezglyal，用于2至12岁Gd阴性脑部病灶的男性脑型肾上腺脑白质营养不良，这是欧盟首个获批用于该病的药物疗法。
PharmaphorumNICE推荐Sobi的Tryngolza用于罕见病FCS
英国NICE在最终草案指南中推荐Sobi的Tryngolza（olezarsen）用于英格兰和威尔士经基因确诊、对饮食及他汀和贝特类等常规降甘油三酯治疗反应不佳的成人FCS患者。
NICE最终草案指南推荐olezarsen与plozasiran治疗罕见遗传性血脂异常
NICE发布最终草案指南，推荐olezarsen和plozasiran两款新疗法，用于治疗一种导致血液中某类脂肪水平极高的罕见遗传性疾病，数百名患者将因此受益。相关指南文件见 https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-ta11678。
EMA 等全球监管机构联合呼吁在药品全生命周期推进动物试验替代方法
EMA 支持 ICMRA 发布的联合声明，呼吁药品开发者、生产商、监管机构和国家质控实验室在药品全生命周期内尽可能推进和实施动物试验替代方法。该声明由 EMA、英国 MHRA、爱尔兰 HPRA 和瑞士 Swissmedic 牵头制定，提出从候选筛选、早期开发、非临床测试到上市后各阶段逐步以非动物方法替代动物试验的长期目标。
FDA · 新闻稿一手MoonLake 就 sonelokimab 疗法向 FDA 提交上市申请
MoonLake 已就 sonelokimab 疗法向 FDA 提交申请。该消息由 TipRanks 报道，材料未披露具体申请类型、适应症及提交细节。
FDA · 新闻稿一手Wave Life Sciences 称 FDA 反馈支持 WVE-006 在 AATD 的注册路径
Wave Life Sciences 宣布，FDA 反馈支持其 RNA 编辑疗法 WVE-006 在 AATD（α-1 抗胰蛋白酶缺乏症）的注册路径。该消息由 Yahoo Finance Australia 转载，原文未披露具体反馈内容与试验数据。
FDA · 新闻稿一手uniQure 公布 AMT 130 新数据，FDA 开启加速审评路径
uniQure（QURE）公布 AMT 130 的新数据，同时 FDA 为其开启加速审评路径。该消息由 Simply Wall Street 报道，材料仅提供标题与摘要，未披露具体数据内容与审评细节。
FDA · 新闻稿一手FDA 警示脱氧胆酸注射剂存在严重风险
美国 FDA 就脱氧胆酸注射剂发布警示，提示其存在严重风险。该警示由 The Dermatology Digest 报道，具体风险细节尚未在现有材料中披露。
快讯
- NICE 改变决定推荐 Enhertu，美英药品贸易协议或影响更多药物BMJ
- 行业团体普遍支持 FDA 单关键试验加确证性证据草案指南RAPS（法规事务专业协会）
- FDA 授予一款高疗效多发性硬化药物优先审评资格，覆盖两种 MS 类型FDA · 新闻稿
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- VSV-EBOV 疫苗在人体诱导针对 Bundibugyo 病毒的交叉反应 T 细胞medRxiv 预印本
- FDA 代理局长在奥斯汀介绍临床试验新举措，涉及 Expedited IND 试点FDA（美国食药监）
- elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎成人患者的长期研究ClinicalTrials.gov 临床试验
- UTRxMYCN M1-14 获 FDA 软组织肉瘤双项资格认定FDA · 新闻稿
- 剂量递增光子IMRT或质子束放疗联合替莫唑胺对比标准剂量放疗治疗新诊断胶质母细胞瘤的随机II期试验ClinicalTrials.gov 临床试验
- 奥希替尼联合或单用贝伐珠单抗一线治疗EGFR突变肺癌的III期试验ClinicalTrials.gov 临床试验