UniQure基因疗法AMT-130四年数据：亨廷顿病进展减缓降至44%

STAT记者Adam Feuerstein采访亨廷顿病患者Lauren Holder，了解她对UniQure基因疗法AMT-130临床更新的看法。基于12名接受治疗患者的四年分析，AMT-130将亨廷顿病进展减缓44%，而公司去年报告的三年的更新显示减缓75%。疗效似乎从第三年到第四年有所减弱，UniQure对此并不担忧，但外界对该疗法的持久性提出了疑问。