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9月30日 · 周三

最新精选

今天9月30日周三
  1. medRxiv 预印本60

    Gantenerumab降低显性遗传性阿尔茨海默病脑内Aβ蛋白形式:生化评估

    一项发表于medRxiv的尸检脑组织高分辨质谱研究显示,接受约4年gantenerumab治疗的显性遗传性阿尔茨海默病(DIAD)患者,脑内不溶性斑块相关Aβ42、Aβ40水平较未治疗DIAD携带者降低60%至80%,Aβ3pGlu及多种磷酸化tau、MTBR tau也降低,但未达到非DIAD对照水平。

    推荐理由:该研究用尸检脑组织质谱数据对比两种抗Aβ抗体对脑内Aβ和tau病理的清除差异,为理解淀粉样蛋白靶向治疗的机制提供病理学证据。

  2. ClinicalTrials.gov 临床试验40

    口服紫杉醇联合皮下帕妥珠单抗/曲妥珠单抗新辅助治疗HER2阳性乳腺癌试验

    ClinicalTrials.gov登记的一项临床试验,评估口服紫杉醇溶液联合皮下帕妥珠单抗和曲妥珠单抗固定剂量组合,用于早期或局部晚期HER2阳性乳腺癌新辅助治疗的病理完全缓解(pCR)率。

    推荐理由:该试验把口服紫杉醇与皮下双靶联合用于HER2阳性乳腺癌新辅助治疗,读者可了解其pCR主要终点与6周期给药设计。

  3. ClinicalTrials.gov 临床试验62

    neladalkib(NVL-655)启动 III 期试验,头对头对比阿来替尼一线治疗 ALK 阳性晚期 NSCLC

    ClinicalTrials.gov 登记了一项多中心、随机、对照、开放标签 III 期研究,评估 neladalkib(NVL-655)在初治 ALK 阳性晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者中延长无进展生存期(PFS)是否优于阿来替尼(alectinib)。该研究针对 TKI 初治人群,主要终点为 PFS。

    推荐理由:该 III 期试验以 PFS 为主要终点头对头比较 neladalkib 与阿来替尼,可用于观察 ALK 阳性 NSCLC 一线用药的竞争格局。

  4. Nature Medicine78

    静脉注射表达透明质酸酶的溶瘤腺病毒联合化疗治疗转移性胰腺癌:随机2b期试验

    随机2b期VIRAGE试验在初治转移性胰腺癌患者中比较了静脉注射表达透明质酸酶的溶瘤腺病毒zabilugene almadenorepvec(VCN-01)联合吉西他滨与白蛋白结合型紫杉醇(GnP)方案与单用GnP方案,结果显示VCN-01联合GnP可延长总生存期。该研究结果发表于Nature Medicine,doi:10.1038/s41591-026-04705-y。

    推荐理由:随机2b期VIRAGE试验显示静脉给药的溶瘤腺病毒联合化疗延长转移性胰腺癌总生存期,可供评估该联合策略的临床前景。

  5. 药物设计Bistro62

    清华团队在《Science》发表 DrugCLIP,实现百万倍加速的全基因组虚拟筛选

    清华大学智能产业研究院兰艳艳教授团队联合智源研究院在《Science》发表 DrugCLIP 研究成果,将蛋白口袋结构与分子 SMILES 映射到同一向量空间,用余弦相似度检索替代传统分子对接,筛选速度提升 100 万倍。

    推荐理由:清华团队在《Science》发表 DrugCLIP,读者可了解其向量检索思路与全基因组虚拟筛选的覆盖规模。

  6. 梅斯医学 MedSci62

    2026 EASL/EASD/EASO指南:瑞司美替罗和司美格鲁肽作为MASH靶向治疗

    欧洲肝脏研究学会等机构发布2026 EASL/EASD/EASO指南,针对瑞司美替罗和司美格鲁肽作为MASH靶向治疗提供指导建议,发表于J Hepatol。指南指出,MASLD和MASH成年患者存在心脏代谢并发症及肝硬化、癌症、肝移植等主要肝脏相关不良结局风险,振动控制瞬时弹性成像、磁共振弹性成像或肝纤维化增强评分等无创试验可取代肝活检识别高风险人群,并在此基础上考虑药物治疗。

    推荐理由:指南给出瑞司美替罗与司美格鲁肽用于MASH的用药建议,并说明无创肝纤维化检测可替代肝活检筛选高风险患者。

  7. 华东医药投资者关系62

    华东医药卡泊三醇倍他米松乳膏中国Ⅲ期临床达到主要研究终点

    华东医药全资子公司中美华东获得MC2-01乳膏(卡泊三醇倍他米松乳膏)中国成人斑块状银屑病Ⅲ期临床顶线数据,研究达成预设主要终点。

    推荐理由:原文给出中国Ⅲ期顶线数据与对照组的具体差异,读者可据此判断该外用复方制剂在国内的注册前景。

  8. 药物研发资讯70

    EASD 2026开幕:六大信号显示GLP-1正从减肥药扩展至心肾代谢保护

    欧洲糖尿病研究协会(EASD)2026年会在米兰开幕,会上释放的六大信号显示GLP-1受体激动剂正从减肥药扩展至心肾代谢保护领域。EASD与ADA联合发布共识草案,提出2型糖尿病一线治疗应考虑GLP-1 RA和/或SGLT2抑制剂,可联合或不联合二甲双胍,挑战二甲双胍近70年的一线地位。

    推荐理由:文章汇总EASD 2026六项GLP-1相关进展,涵盖一线治疗共识、心脏保护机制与多款在研药物数据。

  9. Pharmaphorum82

    礼来在 EASD 公布 retatrutide 治疗 2 型糖尿病与肥胖的 TRIUMPH-2 完整数据

    礼来在意大利米兰举行的 EASD 大会上公布了三重激动剂 retatrutide 的 TRIUMPH-2 研究完整数据,该研究纳入 2,025 名 2 型糖尿病合并肥胖患者,每周注射 12 mg 组在 80 周内平均减重 20.8%,超过半数患者降至肥胖阈值以下。

    推荐理由:TRIUMPH-2 完整数据给出 retatrutide 三个剂量的减重与降糖幅度,可与现有 GLP-1 疗法横向比较。

  10. NEJM82

    NEJM 报道,III 期 TRIUMPH-1 试验显示,三重激素受体激动剂 retatrutide 在肥胖患者中带来显著体重下降,并减少膝骨关节炎疼痛和阻塞性睡眠呼吸暂停事件。完整试验结果见 https://nej.md/4ycgSHz。

    推荐理由:原文给出 retatrutide 在肥胖患者 III 期 TRIUMPH-1 试验中的减重及膝骨关节炎疼痛、阻塞性睡眠呼吸暂停事件结果,可据此了解三重激素受体激动剂的临床定位。

9月29日周二
  1. BioPharma Dive69

    UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据公布后股价大跌 40%

    UniQure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的关键临床试验四年数据,12 名接受高剂量的受试者在 cUHDRS 量表上显示疾病进展减缓 44%,但未达到统计学显著;在 TFC 量表上减缓 61%。

    最新进展9月29日 23:33UniQure亨廷顿病基因疗法疗效随时间减弱

    推荐理由:四年随访数据未达统计学显著、三年数据反而更强,读者可据此理解外部对照数据库对结果解读的影响。

  2. 佰傲谷BioValley(公众号)71

    Kyverna公布自免CAR-T miv-cel治疗SPS与gMG长期随访数据

    Kyverna Therapeutics更新了自免CAR-T产品mivocabtagene autoleucel(miv-cel,KYV-101)针对僵人综合征(SPS)和全身型重症肌无力(gMG)的长期临床数据。

    推荐理由:原文给出miv-cel在SPS与gMG的1年随访数据,读者可据此判断自免CAR-T在安全性受挫后的进展。