李林康做客《高峰对话》：罕见病新药获批只是"上半场"，未来就医患者未动身服务已就位
中国罕见病联盟执行理事长李林康在凤凰卫视《高峰对话》中提出，罕见病新药获批只是"上半场"，还需打通发现患者、精准诊断、规范诊疗、多层次保障到长期慢病管理的"五棒接力"。他判断未来就医最明显的变化是患者未到医院、医疗服务已提前衔接，并提出AI临床应用的准入、边界、知情、监测四个关键词。
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Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分88
BioPharma DiveAI 评分88 Azurity Pharmaceuticals：让孩子不必围绕用药安排童年
Azurity Pharmaceuticals 提出“为真实世界重新定义药物”，主张儿童用药应适配童年生活而非让生活迁就治疗。文中举例：Liana 的 CPP 治疗改为每年两次注射的 GnRH 药物后，注射频率大幅下降；Viviana 因严重癫痫无法吞服片剂，改用市售 zonisamide 口服混悬液后，无需再长途取用需冷藏、有效期短的定制配制液。
MedCity NewsAI 评分1818 儿童风湿病学走过50年，患儿仍难获得所需治疗
一位儿科风湿病医生为4岁炎症性风湿病患儿申请TNF抑制剂（TNFi）获批耗时超过一年，障碍来自保险公司的事先授权流程而非药物本身或诊断。儿童相比成人面临更长的延迟和更严格的事先授权要求，部分患者甚至因审批过慢而超出儿科诊疗年龄。作者呼吁保险公司简化事先授权、FDA与药企在药物开发早期推进儿科研究，并解决FDA标签缺口导致的保险覆盖延迟。
MedCity News精选AI 评分6060 ADARx 登陆纳斯达克，IPO 及私募合计募资 5.353 亿美元
ADARx Pharmaceuticals 以每股 17 美元发行超 2600 万股，IPO 募资 4.463 亿美元，叠加合作方 AbbVie 通过私募认购的 8900 万美元，合计募资 5.353 亿美元，股票在纳斯达克以 ADRX 交易。
推荐理由：ADARx 以 5.35 亿美元完成 IPO，其 siRNA 管线覆盖 HAE 等适应症，可观察 RNA 疗法从肝脏靶点向外拓展的路径。
Endpoints NewsAI 评分1616 专家：要让药企投入超罕见病领域，答案不在罕见病本身
在牛津举行的会议上，专家向 Endpoints News 表示，要让罕见病治疗对药企具备经济吸引力，需要跳出罕见病本身寻找答案。该观点针对的是超罕见病药物研发的商业可持续性问题。
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Alnylam 与德国多特蒙德足球俱乐部（Borussia Dortmund）女足队达成合作，旨在提升公众对急性肝卟啉症（AHP）的认知。该合作借助足球运动凝聚社区的力量，推动疾病教育与宣传。
FiercePharma@FiercePharmaAI 评分3030
Fierce BiotechAI 评分2626 Lexeo 以 800 万美元收购 Mantle 旗下 Friedreich 共济失调资产
Lexeo 以 800 万美元收购 Mantle 的 Friedreich 共济失调（FA）相关资产。该交易将 Mantle 的 FA 项目纳入 Lexeo 管线，具体资产与临床阶段未在标题中披露。
- Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分1212
- Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分1010
Bristol Myers Squibb@bmsnewsAI 评分8825年多来，BMS基金会作为一个独立慈善组织，一直在加强非洲的卫生系统，以应对成人癌症以及儿童癌症和血液疾病。了解我们的受资助者如何产生影响：https://bit.ly/4z66KkC
Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分2222今天我们发布了 2026 年第二季度财务业绩，并更新了临床开发项目进展。阅读新闻稿：http://bit.ly/4gdiryq
Beam Therapeutics@BeamTxAI 评分22#BeamTeam 在 @MSCAssoc 年度红丝带晚宴上度过了美好时光！该晚宴为马萨诸塞州镰状细胞病患者的重要项目和服务提供支持，我们一直很荣幸能赞助并出席。#DaretoBeam
- Beam Therapeutics@BeamTxAI 评分55
Neurocrine Biosciences@neurocrineAI 评分88
Ionis@ionispharma精选AI 评分5757Ionis 宣布与 Recordati 签署授权协议，授予后者在美国以外所有国家开发及商业化其针对亚历山大病的在研 RNA 靶向药物的独家权利。该药物目前仍处于在研阶段，交易具体金额未在文中披露。
推荐理由：Ionis 将一款在研 RNA 靶向药物的美国以外权益授权给 Recordati，读者可了解该罕见病管线的地域权益划分。
BioMarin@BioMarinAI 评分2727我们很高兴地宣布，@amicusrx1 现已加入 BioMarin。我们期待继续为全球罕见病群体带来深远影响，包括法布里病和庞贝病患者。 阅读更多：http://ms.spr.ly/6013vGu0R
AstraZeneca@AstraZenecaAI 评分88我们聚焦视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）群体，分享见解，以支持医疗领域的理解与协作。 #NMOAwarenessMonth #NMOSD #RareDisease
- AstraZeneca@AstraZenecaAI 评分88
- AstraZeneca@AstraZenecaAI 评分1818
新生儿筛查和基因检测在加速诊断和降低医疗成本方面发挥着关键作用，但可及性仍然有限。扩大这些诊断工具的可及范围，有助于支持罕见病的更早诊断。#RareDisease
- BioMarin@BioMarin精选AI 评分6767
推荐理由：BioMarin 通过收购 Amicus 补充法布里病与庞贝病疗法，读者可了解其在罕见病领域的布局变化。
