DCR-STAT3 在成人实体瘤患者中的临床研究

一项在难治性实体瘤患者中开展的序贯、剂量递增、多中心研究，旨在评估 DCR-STAT3 的安全性、耐受性和药代动力学。

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Alnylam 位于马萨诸塞州 Norton 的 biomanufacturing 工厂 2.5 亿美元扩建项目持续推进，员工与建设及工程合作方 Commodore Builders、CRB 代表在吊装就位的结构梁上签名纪念。该工厂是 Alnylam 全球 RNAi 疗法生产运营的核心，扩建将新增产能并建设 siRNA 酶连接（enzymatic ligation）能力。

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Zilebesiran 项目负责人 Simon Fox 分享了他从我们近期 #RNAi 圆桌会议中获得的三大要点。Zilebesiran 是一款在研 RNAi 疗法，正在高心血管风险且血压控制不佳的 #高血压 患者中开展评估。 了解更多：https://go-alnylam.com/4xCDYpW

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今天标志着 FUS-ALS 群体向前迈出了重要一步，也标志着我们朝着共同目标迈进——为这种罕见、快速进展的遗传性 #ALS 患者推进一种新的治疗选择。 阅读更多：https://bit.ly/3V5Un8O $IONS

Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分1212

今天上午加入我们第二场 RNAi 圆桌会，聚焦我们的在研 #RNAi 疗法 zilebesiran。了解高血压管理中的挑战，以及长期未控制血压对心血管风险的影响。 可观看直播或稍后回看。

Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分88

周四加入我们 #RNAi 圆桌会议第二期。 Alnylam 的研究人员和专家将讨论 #hypertension（高血压）领域巨大的未满足需求、血压控制的重要性，以及旨在推进心血管护理的正在进行的研究。

Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分88

管理像原发性高草酸尿症 1 型（PH1）这样的 #罕见病 可能很困难，因此与患者倡导组织合作来解答疑问、获取更多信息会很有帮助。在 Medical Stories 的一期节目中，听听 @OHFTweet 的 Kim Hollander 怎么说。https://bit.ly/3Pelpbx

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Alnylam与Inceptive的战略合作正在将RNAi专业能力与先进AI模型相结合，以加速下一代RNAi疗法的设计。我们的CEO Dr. Yvonne Greenstreet与Inceptive CEO兼联合创始人Jakob Uszkoreit近日坐下来讨论了这两家公司为何走到一起，以及我们希望这一合作能带来什么。 ➡️ 阅读更多并观看完整采访：https://go-alnylam.com/45XcobF

Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分1515

回顾在慕尼黑令人振奋的#ESCCongress！ 除了会场上的热烈氛围，我们很高兴展示了RNAi驱动创新的新临床数据、早期诊断方面的进展，以及ATTR-CM的协同护理。 点击播放，观看我们在大会上的关键要点👇

Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分55

Alnylam 与 Nature Portfolio、Nature Biotechnology、Ionis Pharmaceuticals 及 UC San Diego RNA 技术治疗中心联合举办"RNA at the Bench and Bedside V"会议，现征集摘要，截止日期为 2026 年 10 月 1 日。入选者将向核酸药物领域的领袖、专家和同行展示研究成果。

Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分3838

我们很高兴分享今天在 #ESCCongress 上公布的 ESC 心力衰竭指南。

Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分1818

我们正在 #ESCCongress 上展示新数据，重点介绍我们在淀粉样变性和未控制高血压方面的进展。 阅读完整新闻稿：https://bit.ly/464k9N3

Alnylam Pharmaceuticals@AlnylamAI 评分88

医护人员：您是否有患者表现为严重、弥漫性腹痛，并伴有看似无关的症状？这可能是急性肝性卟啉症（AHP）。随机（点）尿检是帮助诊断 AHP 的主要方法，基因检测可确定类型。

Ionis@ionispharmaAI 评分1010

我们很荣幸，我们用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的药物获得了#PrixGalien USA最佳生物技术产品奖提名。了解更多：https://prn.to/3RJGv2R

BioMarin@BioMarinAI 评分4040

BioMarin 宣布与 n-Lorem 基金会达成战略合作及全球独家许可协议，开发针对 ReNU 综合征的反义寡核苷酸（ASO）药物。ReNU 综合征由 RNU4-2 基因变异引起，2024 年被确认为独立疾病，目前尚无获批药物。BioMarin 称将结合其在遗传药物领域的优势，推进这一潜在首创疗法。

Ionis@ionispharmaAI 评分3838

今天，我们宣布，首位受试者已在 1-2 期 ASCEND 研究中接受给药，该研究评估我们针对 Dravet 综合征患者的在研 RNA 靶向药物。了解更多：https://bit.ly/4aLyFfh $IONS #DravetSyndrome #Dravet

Ionis@ionispharmaAI 评分4242

今天，我们分享了针对转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM）的III期CARDIO-TTRansform研究的更新。阅读更多：https://bit.ly/4eUoCak

Ionis@ionispharmaAI 评分4242

今天我们宣布，针对天使综合征患者的在研 RNA 靶向药物全球 III 期 REVEAL 研究关键队列已完成入组。了解更多：https://bit.ly/4p7Hztq $IONS #AngelmanSyndrome #Angelman

Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分4242

今天我们公布了SRP-1001用于FSHD1和SRP-1003用于DM1的1/2期递增剂量研究的早期临床结果。结果显示剂量依赖性肌肉暴露、早期生物标志物效应和良好的耐受性，增强了我们对平台差异化递送能力的信心。了解更多：https://bit.ly/4buZc1c

Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分2222

3月25日（周三）美国东部时间上午8:30，我们将举办网络直播，讨论两款针对神经肌肉疾病的 siRNA 项目的首批临床结果。点击此处收听：https://investorrelations.sarepta.com/events-presentations

Sarepta Therapeutics@SareptaAI 评分3838

Sarepta宣布已向新西兰药品和医疗器械安全局提交了Study SRP-1005-101的CTA。SRP-1005是一款在研小干扰RNA（siRNA）疗法，用于治疗亨廷顿病。了解更多：https://bit.ly/45lKgz5