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#临床/研发

今日 70 条
4月16日周四
  1. Fierce Pharma62

    欧盟否决杜氏肌营养不良基因疗法Elevidys后,罗氏将再启动一项研究

    据Fierce Pharma报道,在欧盟否决杜氏肌营养不良基因疗法Elevidys后,罗氏计划再启动一项Elevidys研究。报道未披露该研究的具体设计、时间安排或欧盟否决的理由。

    推荐理由:在欧盟否决Elevidys后,罗氏仍计划再启动一项研究,读者可借此观察该基因疗法在监管受挫后的临床推进路径。

4月8日周三
4月3日周五
3月29日周日
3月25日周三
3月10日周二
3月5日周四
2月6日周五
1月26日周一
  1. Sarepta Therapeutics78

    Sarepta 公布 EMBARK 研究三年顶线结果,显示其已获批基因疗法在可行走的杜氏肌营养不良(Duchenne)患者中显著延缓疾病进展,关键功能指标为阳性。完整结果见 Sarepta.com 发布的新闻稿。

    推荐理由:EMBARK 三年随访数据给出已获批基因疗法在可行走 DMD 患者功能指标上的延缓进展结果,可供关注该疗法长期疗效者参考。

1月13日周二
1月7日周三
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10月10日周五