Sarepta Therapeutics@Sarepta精选AI 评分7878Sarepta 公布 EMBARK 研究三年顶线结果,显示其已获批基因疗法在可行走的杜氏肌营养不良(Duchenne)患者中显著延缓疾病进展,关键功能指标为阳性。完整结果见 Sarepta.com 发布的新闻稿。研发#临床/研发#细胞/基因治疗#罕见病推荐理由:EMBARK 三年随访数据给出已获批基因疗法在可行走 DMD 患者功能指标上的延缓进展结果,可供关注该疗法长期疗效者参考。