跳到正文

细胞 / 基因治疗

CAR-T、基因治疗等细胞与基因疗法的研发、临床、获批与商业化。

61条精选相关主题罕见病抗体 / 双抗多抗

最新精选

第 61–61 条 · 共 61 条
1月26日周一
  1. Sarepta Therapeutics78

    Sarepta 公布 EMBARK 研究三年顶线结果,显示其已获批基因疗法在可行走的杜氏肌营养不良(Duchenne)患者中显著延缓疾病进展,关键功能指标为阳性。完整结果见 Sarepta.com 发布的新闻稿。

    推荐理由:EMBARK 三年随访数据给出已获批基因疗法在可行走 DMD 患者功能指标上的延缓进展结果,可供关注该疗法长期疗效者参考。