STAT@statnews精选AI 评分5858基因编辑公司 Beam Therapeutics 指控其一名科学家窃取知识产权，并利用这些知识产权联合创办了一家中国公司。相关指控细节见链接 https://trib.al/tc97KKy。
推荐理由：基因编辑公司指控前员工窃取知识产权并用于创办中国公司，涉及跨境知识产权争议。
细胞 / 基因治疗
全部主题CAR-T、基因治疗等细胞与基因疗法的研发、临床、获批与商业化。
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第 1–20 条 · 共 44 条- STAT@statnews精选AI 评分5858
U.S. FDA@FDA精选AI 评分6060推荐理由：FDA 官方披露 Tecelera 疗效补充申请获批，读者可了解其儿童滑膜肉瘤适应症的具体人群与既往治疗限定。
FDA · 新闻稿精选AI 评分6262 Atara 重新向 FDA 提交 tabelecleucel 生物制品许可申请
Atara Biotherapeutics 宣布已重新向美国 FDA 提交 tabelecleucel 的生物制品许可申请（BLA）。该消息由 ca.finance.yahoo.com 转载，材料未披露重新提交的具体原因、适应症及审评时间安排。
Nature Medicine精选AI 评分7878 静脉注射表达透明质酸酶的溶瘤腺病毒联合化疗治疗转移性胰腺癌：随机2b期试验
随机2b期VIRAGE试验在初治转移性胰腺癌患者中比较了静脉注射表达透明质酸酶的溶瘤腺病毒zabilugene almadenorepvec（VCN-01）联合吉西他滨与白蛋白结合型紫杉醇（GnP）方案与单用GnP方案，结果显示VCN-01联合GnP可延长总生存期。该研究结果发表于Nature Medicine，doi:10.1038/s41591-026-04705-y。
推荐理由：随机2b期VIRAGE试验显示静脉给药的溶瘤腺病毒联合化疗延长转移性胰腺癌总生存期，可供评估该联合策略的临床前景。
基因治疗与细胞治疗精选AI 评分8080 再生元 Otarmeni 获 FDA 批准上市，用于 OTOF 突变遗传性耳聋
美国 FDA 批准再生元自主研发的基因治疗药物 Otarmeni 上市，用于治疗 OTOF 基因突变导致的 9 型常染色体隐性遗传性耳聋。该疗法以双 AAV 为载体，经一次内耳微创手术递送正常 OTOF 基因，CHORD 试验中 20 名受试者里 80% 在 24 周后听力明显好转，48 周随访时部分受试者可分辨 ≤25 dB HL 的低强度耳语。
推荐理由：FDA 批准 Otarmeni 用于 OTOF 突变所致遗传性耳聋，读者可了解其 AAV 递送机制与 61 天审评路径。
细胞基因疗法精选AI 评分6060 驯鹿生物In Vivo CAR-T疗法IASO208临床试验申请获FDA默示许可
驯鹿生物的In Vivo CAR-T疗法IASO208临床试验申请获得FDA默示许可。该疗法为体内CAR-T方向，此次许可使其可进入临床阶段。
细胞与基因治疗领域精选AI 评分6767 CDE发布NAMs先锋计划，类器官与器官芯片等新方法有望为注册申报提供支持性数据
CDE发布NAMs先锋计划，类器官、器官芯片等新方法有望为注册申报提供支持性数据。该计划被视作CGT等创新药企的减负信号。
推荐理由：CDE推出NAMs先锋计划，读者可了解类器官、器官芯片等新方法在注册申报中的定位。
中国医药创新与投资大会精选AI 评分5858 香港首个五年规划提出药械自主审评与100亿港元创科引导基金
香港9月16日发布首个《经济和社会发展第一个五年规划（2026—2030年）》，将生命健康列为重点新兴产业，提出成立药物及医疗器械监督管理中心、建立自主审评审批能力，并分阶段推行不依赖海外监管机构批准的“第一层审批”，目标2030年全面推行。
推荐理由：香港五年规划提出自主审评与第一层审批，读者可据此了解创新药在港注册路径与资本配套的变化。
BioPharma Dive精选AI 评分5858 Beam 起诉 YolTech 与 Serapha Bio，指控窃取碱基编辑商业秘密
Beam Therapeutics 于9月25日向美国马萨诸塞州联邦地区法院提起诉讼，指控中国生物技术公司 YolTech Therapeutics 及其美国合作方 Serapha Bio 使用从 Beam 窃取的商业秘密开发实验性疗法。
推荐理由：围绕碱基编辑技术商业秘密的诉讼，涉及中美两家生物技术公司及同一AATD靶点的竞争性疗法。
Adam Feuerstein ✡️@adamfeuerstein精选AI 评分5858Beam Therapeutics（$BEAM）对中国一家生物科技公司及一家风投支持的初创企业提起诉讼，指控其窃取知识产权。该诉讼涉及基因编辑领域，相关报道由 STAT 发布。
推荐理由：Beam 起诉中国生物科技公司及风投支持的初创企业，涉及基因编辑知识产权争议，可了解中美生物技术领域的法律与竞争动向。
FiercePharma@FiercePharma精选AI 评分7878推荐理由：美国在100%进口药品关税生效前公布豁免细则，读者可了解哪些专科药可免税进入美国市场。
FierceBiotech@FierceBiotech精选AI 评分7878uniQure 的亨廷顿病基因疗法在 48 个月后未能显著延缓疾病进展。Fierce Biotech 报道称，该数据令公司股价大幅下跌。
推荐理由：原文给出48个月随访中该基因疗法未能显著延缓疾病进展的结果，读者可据此了解这一神经领域基因治疗项目的临床处境。
- STAT@statnews精选AI 评分6565
UniQure报告称，其亨廷顿病基因疗法植入患者脑内四年后仍在延缓疾病进展。不过与一年前的类似分析相比，该疗法获益的幅度有所减弱。
推荐理由：四年随访数据显示该基因疗法仍在延缓亨廷顿病进展，但获益幅度较一年前分析有所减弱。
BioPharma Dive精选AI 评分6969 UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据公布后股价大跌 40%
UniQure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的关键临床试验四年数据，12 名接受高剂量的受试者在 cUHDRS 量表上显示疾病进展减缓 44%，但未达到统计学显著；在 TFC 量表上减缓 61%。
推荐理由：四年随访数据未达统计学显著、三年数据反而更强，读者可据此理解外部对照数据库对结果解读的影响。
Pharmaphorum精选AI 评分6565 uniQure亨廷顿病基因疗法长期数据公布后股价大跌
uniQure公布亨廷顿病基因疗法AMT-130的1/2期研究更新数据，12名患者随访48个月后cUHDRS量表显示疾病进展减缓44%、TFC量表减缓61%，但cUHDRS未达统计学显著，公司股价当日下跌逾39%。15名患者的三年数据更为积极，cUHDRS和TFC分别改善80%和67%且具名义显著性。该疗法正接受FDA审评，FDA于6月同意受理其上市申请，uniQure也已向英国提交申请。
推荐理由：原文给出AMT-130四年随访数据与三年数据的差异，读者可据此判断疗效信号是否随时间衰减。
Endpoints News精选AI 评分6262 UniQure 亨廷顿病基因疗法显示疗效随时间减弱，股价下挫
UniQure 披露其试验性亨廷顿病基因疗法的疗效可能不及最初预期，公司股价 $QURE 周二早盘大幅下跌。该报道正文需注册后才能阅读全文。
佰傲谷BioValley（公众号）精选AI 评分7171 Kyverna公布自免CAR-T miv-cel治疗SPS与gMG长期随访数据
Kyverna Therapeutics更新了自免CAR-T产品mivocabtagene autoleucel（miv-cel，KYV-101）针对僵人综合征（SPS）和全身型重症肌无力（gMG）的长期临床数据。
推荐理由：原文给出miv-cel在SPS与gMG的1年随访数据，读者可据此判断自免CAR-T在安全性受挫后的进展。
研发客（公众号）精选AI 评分7575 IMS 2026：Kelonia、启函生物、驯鹿生物披露体内CAR-T骨髓瘤临床数据
2026年9月23日至26日第23届国际骨髓瘤学会（IMS）年会在英国格拉斯哥召开，Kelonia、启函生物和驯鹿生物相继披露体内CAR-T治疗复发难治多发性骨髓瘤的早期人体数据。
推荐理由：三家企业在同一会议上披露体内CAR-T早期人体数据，读者可据此了解该技术路线从动物模型到人体概念验证的进展与差异。
Fierce Biotech精选AI 评分6262 uniQure 亨廷顿病基因治疗数据走弱，股价大跌
Fierce Biotech 报道，uniQure 的亨廷顿病基因治疗数据走弱，公司股价随之大跌。该报道未在现有材料中给出具体数据细节。
STAT News精选AI 评分6262 UniQure基因疗法AMT-130四年随访仍延缓亨廷顿病进展，但疗效幅度减弱
UniQure报告其亨廷顿病实验性基因疗法AMT-130在植入患者脑内四年后仍能延缓神经退行性疾病的进展。新分析显示，高剂量AMT-130相比大型自然病史研究匹配的外部对照组，将亨廷顿病进展减缓44%，但该差异无统计学意义。与一年前的类似分析相比，治疗获益的幅度有所减弱，这可能在其FDA审评上市申请之际引发对疗效持久性的疑问。
推荐理由：四年随访数据显示AMT-130延缓亨廷顿病进展44%，但疗效幅度较一年前分析有所减弱，且差异无统计学意义。