CAR-T、基因治疗等细胞与基因疗法的研发、临床、获批与商业化。
UniQure报告其亨廷顿病实验性基因疗法AMT-130在植入患者脑内四年后仍能延缓神经退行性疾病的进展。新分析显示，高剂量AMT-130相比大型自然病史研究匹配的外部对照组，将亨廷顿病进展减缓44%，但该差异无统计学意义。与一年前的类似分析相比，治疗获益的幅度有所减弱，这可能在其FDA审评上市申请之际引发对疗效持久性的疑问。
推荐理由：四年随访数据显示AMT-130延缓亨廷顿病进展44%，但疗效幅度较一年前分析有所减弱，且差异无统计学意义。
Matthew Herper@matthewherper精选AI 评分6565推荐理由：四年随访数据显示该基因疗法仍在延缓亨廷顿病进展，但获益幅度较一年前分析有所减弱，可供关注长期疗效走势的读者参考。
Adam Feuerstein ✡️@adamfeuerstein精选AI 评分6767推荐理由：AMT-130 四年随访疗效从统计学显著转为不显著，读者可据此理解基因治疗持久性争议与 FDA 审评时点的关联。
Adicet Bio的异体gamma delta CAR-T疗法prula-cel在早期试验中显示可使狼疮缓解，随访一年后，可评估疗效的狼疮肾炎患者中50%达到完全肾脏应答，54%满足常用缓解统计标准，这些此前尝试过多种治疗的患者均停用了免疫抑制剂。公司称未出现严重细胞因子释放综合征或神经系统副作用，计划第四季度启动狼疮关键性研究，但当日股价一度下跌22%。
推荐理由：早期试验显示异体gamma delta CAR-T在狼疮肾炎中达到完全肾脏应答，可与个体化CAR-T的疗效数据作横向比较。
两家非营利机构在去年年底获得 FDA 批准后，正以 325 万美元的标价推出其罕见免疫病基因疗法 Waskyra。该报道来自 Endpoints News，正文内容需注册后阅读。
Fierce Biotech 报道，Adicet Bio 的 CAR-T 疗法在早期试验中使狼疮患者获得缓解，被视为自免疾病治疗的新方向。报道未披露具体患者数量、缓解率及试验阶段等细节。
推荐理由：早期试验显示该 CAR-T 在狼疮中带来缓解，可了解细胞疗法向自免疾病拓展的初步信号。
强生公布CARTITUDE-2研究队列A长期数据，20例早期复发或难治性多发性骨髓瘤患者接受单次Carvykti（cilta-cel）输注后，半数在至少五年内保持无进展生存。
推荐理由：CARTITUDE-2 队列A的五年随访数据，为cilta-cel早期线次使用提供长期疾病控制的证据。
NEJM@NEJM精选AI 评分6262推荐理由：NEJM 发表的这项基因治疗研究覆盖 1-2 期与 3 期两项试验，读者可了解 Etuvetidigene Autotemcel 治疗 Wiskott–Aldrich 综合征的临床数据。
NEJM@NEJM精选AI 评分6262推荐理由：NEJM 发表的 I 期研究给出 Anito-cel 在复发或难治性骨髓瘤中的早期数据，可了解该 BCMA CAR-T 的研发进展。
NEJM 第 395 卷第 12 期发表 Etuvetidigene Autotemcel 治疗 Wiskott–Aldrich 综合征的研究，页码 1193-1205，时间为 2026 年 9 月 24 日。该文由 Francesca Ferrua 等多位作者及 WAS Gene Therapy Group 完成，来源为 NEJM 当前期目录，feed 仅提供摘要。
推荐理由：NEJM 发表的这项基因治疗研究给出了 Wiskott–Aldrich 综合征患者的疗效与安全性数据，可供了解该罕见病治疗路径。
NEJM 第 395 卷第 12 期发表文章《Anito-cel for Multiple Myeloma》，页码 1233-1236，讨论 anito-cel 在多发性骨髓瘤中的应用。目前 feed 仅提供该期目次信息，未给出具体研究数据或结论。
NEJM 2026年9月24日第395卷第12期发表Anito-cel的1期研究，该产品为靶向BCMA的d-Domain CAR-T细胞疗法，用于复发或难治性骨髓瘤。文章页码为1180-1192，作者包括Matthew J. Frigault、Binod Dhakal、Andrzej J. Jakubowiak、Noopur Raje等。
Fierce Biotech 报道，Beacon 用于罕见视力丧失的基因疗法在关键性临床试验中取得积极结果，为其推进 FDA 获批铺路。材料仅提供标题摘要，未披露具体药物名称、试验数据与时间节点。
欧洲药品管理局（EMA）在重新审查后确认维持拒绝Xervyteg上市许可的建议，该药由MaaT Pharma申请，拟用于治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）。EMA于2026年6月25日给出初始意见，9月17日完成重新审查，认为主要研究未设对照组且为开放标签，难以可靠证明其安全有效。
推荐理由：EMA重新审查后维持对Xervyteg上市申请的拒绝意见，读者可了解该aGvHD微生物组疗法的审评依据与主要争议点。
美国 FDA 批准 Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf），这是首个用于儿童黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，又称 Sanfilippo 综合征 A 型）患者的治疗。该批准由 FDA 新闻稿发布。
推荐理由：FDA 批准首个用于 MPS IIIA 儿童患者的基因疗法，读者可据此了解该罕见病治疗领域的监管进展。
FDA 批准 Ultragenyx 的基因疗法 Fayuvi，用于治疗一种罕见神经退行性疾病。该消息由 Fierce Pharma 报道，原文未披露具体适应症名称、临床数据与批准细节。
推荐理由：FDA 批准 Ultragenyx 的基因疗法 Fayuvi 用于罕见神经退行性疾病，可了解该疗法的监管落地情况。
Bristol Myers Squibb@bmsnews精选AI 评分5858百时美施贵宝（BMS）宣布，其一款在研CAR-T细胞疗法用于部分复发或难治性多发性骨髓瘤患者的II期试验取得顶线阳性结果。公司未在帖文中披露具体疗效数据、患者人数或试验名称，仅给出结果链接。
推荐理由：BMS公布一款在研CAR-T疗法用于复发或难治性多发性骨髓瘤的II期试验顶线阳性结果，可据此了解其临床推进节奏。
Beam Therapeutics@BeamTx精选AI 评分6060推荐理由：Beam 公布了 BEAM-302 治疗 α1-抗胰蛋白酶缺乏症的 1/2 期临床更新数据，可了解该碱基编辑疗法的早期进展。
Fierce Biotech 报道，BMS 一项关键性 CAR-T 多发性骨髓瘤试验达到主要终点。材料仅提供标题与摘要，未披露具体药物、试验名称、终点数据及后续申报计划。
NEJM 提前在线发表研究，评估靶向 ANGPTL3 的 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法 CTX310 的持久性。作者来自 Cleveland Clinic、Victorian Heart Institute、CRISPR Therapeutics 等机构，目前仅见摘要，具体数据尚未披露。