细胞 / 基因治疗

Ultragenyx 基因疗法获 FDA 批准，用于罕见代谢性疾病

据路透社报道，Ultragenyx 的基因疗法获得 FDA 批准，用于治疗一种罕见代谢性疾病，为该适应症首个获批的基因疗法。材料仅提供标题摘要，未披露药品名称、具体适应症及审批依据等细节。

两起未披露的基因治疗死亡事件后，中国替代性监管路径还能被信任吗

Fierce Biotech 刊文提出，在两起未披露的基因治疗死亡事件之后，中国替代性的监管路径是否仍值得信任。原文未提供更多细节。

Vertex Pharmaceuticals@VertexPharma精选AI 评分6767

Vertex 宣布美国 FDA 已批准其基于 CRISPR 的疗法 Casgevy 的标签扩展，将适用人群扩大至患有镰状细胞病或输血依赖型β地中海贫血的儿童。该疗法此前已获批用于相应适应症，此次标签扩展进一步覆盖儿童患者群体。

Orca Bio 细胞疗法 Tregzi 获 FDA 批准，或启动 IPO

Orca Bio 的细胞疗法 Tregzi 获得 FDA 批准。报道同时提出，该公司接下来是否会启动 IPO。

Sarepta Therapeutics@Sarepta精选AI 评分6262

Sarepta 宣布美国 FDA 已受理 casimersen 和 golodirsen 的 sNDA。这两项申请寻求将加速批准转为传统批准，依据是一项确证性研究的数据以及已发表的真实世界证据。

Lonvoguran Ziclumeran 在遗传性血管性水肿中开展体内 CRISPR 基因编辑

NEJM 提前在线发表由 HAELO 研究者开展的研究，评估 Lonvoguran Ziclumeran 在遗传性血管性水肿中的体内 CRISPR 基因编辑。目前仅有标题与作者信息，尚无具体疗效与安全性数据。

Regeneron@Regeneron精选AI 评分6262

再生元宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理其研究性基因疗法的上市许可申请（MAA），并纳入加速审评程序。该疗法用于治疗双等位基因 OTOF 变异相关的遗传性听力损失。

Regeneron@Regeneron精选AI 评分7878

再生元宣布其基因疗法获美国FDA批准，用于治疗遗传性听力损失，为目前首个且唯一针对该适应症的基因疗法。公司表示将在美国免费提供该疗法。原文未披露药品名称及具体临床数据。

罗氏将在欧盟拒绝杜氏肌营养不良基因疗法后启动另一项 Elevidys 研究

罗氏计划在欧盟拒绝其杜氏肌营养不良基因疗法 Elevidys 后，再启动一项 Elevidys 研究。该报道来自 Fierce Pharma，未提供研究设计、时间或具体原因等细节。

Scott Gottlieb, MD 🇺🇸@ScottGottliebMD精选AI 评分7070

FDA发布关于评估基因治疗安全性的新指南草案，将建立更可预测的开发流程。该指南提供了标准化、分层的框架，用于发现脱靶效应及其他安全问题。

Sarepta Therapeutics@Sarepta精选AI 评分7878

Sarepta 公布 EMBARK 研究三年顶线结果，显示其已获批基因疗法在可行走的杜氏肌营养不良（Duchenne）患者中显著延缓疾病进展，关键功能指标为阳性。完整结果见 Sarepta.com 发布的新闻稿。