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临床与研发

临床试验进展与结果、研发管线、新靶点与药物发现。

204条精选相关主题审批上市肿瘤

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第 201–204 条 · 共 204 条
4月16日周四
3月10日周二
2月6日周五
1月26日周一
  1. Sarepta Therapeutics78

    Sarepta 公布 EMBARK 研究三年顶线结果,显示其已获批基因疗法在可行走的杜氏肌营养不良(Duchenne)患者中显著延缓疾病进展,关键功能指标为阳性。完整结果见 Sarepta.com 发布的新闻稿。

    推荐理由:EMBARK 三年随访数据给出已获批基因疗法在可行走 DMD 患者功能指标上的延缓进展结果,可供关注该疗法长期疗效者参考。