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今日 82 条
9月25日周五
  1. Nature 药物发现综述0

    从 N-of-1 治疗到卫生系统实施

    原文正文未能加载,仅可确认这是一篇发表于 Nature 药物发现综述、题为《From N-of-1 therapy to health-system implementation》的文章,讨论从 N-of-1 治疗走向卫生系统实施。具体内容无法核实,暂不提供更多细节。

  2. Matthew Herper17

    好帖。 @antonioregalado: Anthropic 让 950 个智能体分析细菌 DNA 数据,发现了一种重复字母的模式,他们称这些重复序列与 CRISPR 中最后一个 R 所指的"重复序列"相似,而多年前对这些重复序列的检测最终促成了基因编辑工具的开发。 https://www-cdn.anthropic.com/22573675ada52a8ca8a97a1a4b4326b2f208a071.pdf

    引用Antonio Regalado@antonioregalado

    Anthropic set 950 agents loose on bacterial DNA data and found a pattern of repetitive letters, which they say bear similarity to the "repeats" that are the last R in CRISPR and whose detection years ago eventually led to development of the gene-edit tool. https://www-cdn.anthropic.com/22573675ada52a8ca8a97a1a4b4326b2f208a071.pdf

9月24日周四
  1. Adam Feuerstein ✡️58

    Acadia Pharmaceuticals 公布 remlifanserin 治疗阿尔茨海默病精神病(ADP)的 II 期 RADIANT 研究顶线结果,数据被 STAT 记者 Adam Feuerstein 形容为杂乱。60 mg 高剂量组在症状减轻上呈趋势,但未达到统计学显著(p=0.06)。公司仅以该高剂量继续推进两项 III 期研究。

    推荐理由:原文给出 remlifanserin 在阿尔茨海默病精神病 II 期 RADIANT 研究的关键数据与后续 III 期剂量选择,可据此了解该项目的推进依据。

  2. MedCity News71

    罗氏sefaxersen治疗IgA肾病III期中期分析显示尿蛋白显著下降

    罗氏公布其IgA肾病(IgAN)在研药物sefaxersen的III期试验预设中期分析结果,显示尿蛋白水平下降具有统计学显著性和临床意义,详细数据将在学术会议公布并提交监管机构。

    推荐理由:罗氏sefaxersen的III期中期分析显示尿蛋白下降,读者可借此了解IgAN在研ASO与现有补体抑制剂的差异。

9月23日周三
  1. MedCity News12

    肿瘤创新:新老药物联用的协同效应

    Genelux Corporation 首席医学官 Jason Litten 提出,实体瘤治疗的关键在于将新老疗法合理联用,而非依赖单一高工程化药物。其思路是用溶瘤病毒感染肿瘤并释放肿瘤抗原以激活免疫系统,再叠加铂类化疗,形成“prime-boost”效应,从而克服铂类耐药。他还看好人工智能用于临床前建模,并主张在更早治疗线次探索联合疗法。

  2. NEJM62

    Etuvetidigene Autotemcel 治疗 Wiskott–Aldrich 综合征的 NEJM 研究

    NEJM 第 395 卷第 12 期发表 Etuvetidigene Autotemcel 治疗 Wiskott–Aldrich 综合征的研究,页码 1193-1205,时间为 2026 年 9 月 24 日。该文由 Francesca Ferrua 等多位作者及 WAS Gene Therapy Group 完成,来源为 NEJM 当前期目录,feed 仅提供摘要。

    推荐理由:NEJM 发表的这项基因治疗研究给出了 Wiskott–Aldrich 综合征患者的疗效与安全性数据,可供了解该罕见病治疗路径。